(一)治療
對(duì)無(wú)癥狀的原發(fā)性血小板增多癥是否采用降低血小板計(jì)數(shù)的治療仍有爭(zhēng)論。一般而言，很少有證據(jù)表明長(zhǎng)期降血小板治療能改善無(wú)癥狀患者的預(yù)后。與預(yù)防性降血小板治療無(wú)癥狀患者以防止止血并發(fā)癥發(fā)生存在爭(zhēng)論的情況相反，對(duì)有出血或血栓形成的患者降低血小板可以改善癥狀已有共識(shí)。患者有指、趾微血管缺血或腦血管缺血癥狀時(shí)，應(yīng)積極進(jìn)行降血小板治療。目標(biāo)為降低巨核細(xì)胞增殖和血小板的生成。
1.急性有危險(xiǎn)的出血或血栓患者可用血細(xì)胞分離儀單采血小板 此法降低血小板是短時(shí)的其后會(huì)出現(xiàn)反跳，需與骨髓抑制劑協(xié)同使用。32P和烷化劑如苯丙氨酸氮芥(馬爾法蘭)、白消安(馬利蘭)、塞替派、氧芬胂(苯丙酸氮芥)等以往使用較多，現(xiàn)在傾向于放棄使用，因其有致白血病的可能。
2.骨髓抑制性藥物 白消安為常用有效的藥物，宜用小劑量，開(kāi)始4～6mg/d。如要求血小板快速下降可選用羥基脲2～4g/d，3～4天后減至1g/d。環(huán)磷酰胺，苯丁酸氮芥，馬法蘭等都有效。當(dāng)血小板數(shù)下降或癥狀緩解后即可停藥。如有復(fù)發(fā)可再用藥。
羥基脲的治療 羥基脲非烷化劑骨髓抑制劑，對(duì)本病有很好的療效。開(kāi)始劑量每天10～30mg/kg。因可引起快速骨髓抑制，開(kāi)始7天內(nèi)應(yīng)檢查血細(xì)胞計(jì)數(shù)并在以后監(jiān)控。維持劑量需個(gè)體化，根據(jù)血細(xì)胞計(jì)數(shù)調(diào)整用藥劑量。約80%患者在8周內(nèi)可使血小板降至500×109/L以下，并可長(zhǎng)期控制血小板數(shù)。
羥基脲的骨髓抑制作用較輕，可通過(guò)調(diào)整用藥量避免嚴(yán)重的骨髓抑制。一些病人有輕度的胃腸道反應(yīng)，有的病人可出現(xiàn)口腔黏膜潰瘍。與其他化療藥物可以提高白血病的發(fā)生相似，羥基脲也有提高白血病發(fā)生的副作用。在羥基脲治療的原發(fā)性血小板增多癥病人中，發(fā)生的急性粒細(xì)胞白血病和骨髓增生異常綜合征很大比例呈染色體17P缺失和其他17P-綜合征的特征。
3.阿那格雷(氯咪喹酮)對(duì)降低血小板計(jì)數(shù)非常有效，現(xiàn)已是一線治療藥物之一。它能通過(guò)抑制骨髓巨核細(xì)胞成熟而降低血小板。開(kāi)始劑量0.5mg，4次/d，或1mg，2次/d?？刂蒲“逍枰膭┝恳话愠扇?.0～3.0mg/d。約11天可降低一半血小板計(jì)數(shù)。此藥不影響白細(xì)胞計(jì)數(shù)，少數(shù)病人可發(fā)生血容量輕度降低。病人服藥期間血小板計(jì)數(shù)可以控制得很好，但停藥后大多數(shù)病人血小板計(jì)數(shù)迅速上升。副作用有神經(jīng)和消化道癥狀、心悸及體液潴留。
4.重組α-干擾素 為治療本病的有效藥物，可抑制異常巨核細(xì)胞克隆的分化，降低巨核細(xì)胞的大小和倍增。大多數(shù)患者用于擾素治療1個(gè)月，血小板計(jì)數(shù)可降至正?；蚪咏７秶?。開(kāi)始劑量皮下注射干擾素， 300萬(wàn)U/d，血小板接近正常后根據(jù)個(gè)體的治療反應(yīng)和耐受性調(diào)整劑量，以后可用較小劑量每周3次皮下注射維持多年。停止使用后血小板可增多、復(fù)發(fā)。主要為流感樣副作用，可有發(fā)熱、關(guān)節(jié)肌肉酸痛等，減少劑量或解熱止痛藥可減輕或緩解。干擾素治療可伴有白細(xì)胞計(jì)數(shù)下降。
5.阿司匹林：是有效的輔助治療藥物，對(duì)指、趾缺血和腦血管缺血癥狀特別有效。缺點(diǎn)是在有些患者可引起嚴(yán)重出血，使出血時(shí)間顯著延長(zhǎng)。因而使用時(shí)需慎重。
6.放射核素磷(32P) 口服或靜脈注射，首次劑量0.08～0.11MBq，如有必要三月后再給藥一次。一般不主張應(yīng)用，因?yàn)檎T發(fā)白血病的可能。
7.其他 應(yīng)用雙嘧達(dá)莫、阿司匹林、消炎痛可防止血小板聚集。有血栓形成者用肝素或雙香豆素類抗凝藥。切脾是禁忌的。
(二)預(yù)后
主要死亡原因?yàn)橹匾鞴俚膰?yán)重出血和血栓形成。一些病例可轉(zhuǎn)化為慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓纖維化或真性紅細(xì)胞增多癥，并可轉(zhuǎn)為急性白血病。32P或烷化劑等化療藥物治療可能增加向白血病轉(zhuǎn)化。原發(fā)性血小板增多癥病人的生存曲線與年齡相同的正常人群相似，一般病人預(yù)后良好。