(一)治療
尚無特效治療。部分病人可有一段時間全無癥狀，這段時間內(nèi)不需要治療，但應注意避免過敏及蛋白尿的發(fā)作。
1.溶血的治療 在急性溶血發(fā)作時用潑尼松1～2mg/(kg·d)治療，可減輕溶血，至少需服藥2周以上，療效出現(xiàn)后，可給小劑量0.3～0.5mg/(kg·d)維持。維生素E有穩(wěn)定紅細胞膜和防止溶血作用，每天肌注100mg或口服100mg/次，3次/d，經(jīng)3～4周后溶血現(xiàn)象減輕、紅細胞和血紅蛋白增高。
2.貧血的治療
(1)輸血：貧血明顯者可輸血，但不宜輸全血，這是因為全血中的白細胞能激活補體，促進溶血。此外，血漿中的ABO凝集素也可能破壞病人的補體敏感紅細胞。一般可輸入經(jīng)生理鹽水洗滌3次的紅細胞，輸入紅細胞不僅可糾正貧血，而且還可間接抑制造血，使骨髓減少產(chǎn)生補體敏感的紅細胞，從而減輕溶血。
(2)雄激素的使用：有刺激紅細胞生成作用，可用氟甲睪酮(氟羥甲基睪丸酮)，劑量為1～2mg/(kg·d)，產(chǎn)生療效后用小劑量維持(10～30mg/d)。也可用丙酸睪酮，但在治療前和治療中應檢查肝功能，本病可能有肝功能損害，應予注意。
(3)補鐵：如有缺鐵，可補鐵。但應注意，鐵劑可誘發(fā)溶血，這可能與鐵劑刺激骨髓產(chǎn)生對補體敏感的紅細胞而致溶血加速有關。補鐵宜用小劑量鐵劑。有人主張在給鐵劑治療前先輸血，以抑制紅細胞的生成，可防止溶血加重。
3.骨髓移植 有較好的療效，為根治本病提供了新手段。目前正在進一步研究中。
4.基因治療 隨著對PNH異?；虻恼J識，使用基因治療PNH有可能成為一種新的療法。目前處于研究階段。
5.其他 此外，每次用6%右旋糖酐10～20ml/kg靜脈滴注，有暫時減輕溶血作用。并發(fā)急性血栓形成時，可用溶栓劑(如鏈激酶、尿激酶等)治療。一旦轉安，可用肝素治療。之后，可用抗凝劑華法林衍生物或雙香豆素治療。脾切除無效。
(二)預后
病程經(jīng)過緩慢，中位生存期為10年，個別病人可存活40年以上。少數(shù)病人于發(fā)病經(jīng)幾年后病情自然減輕或完全緩解，這些病人的實驗室檢查異常結果可持續(xù)存在或完全消失。PNH本身很少致死，死因常為并發(fā)感染或血栓栓塞。總的說來，小兒PNH預后較成人差。Ware等報道的26例兒童及青少年PNH中，8例于初診后8個月～28.1年死亡(平均7.7年，中位數(shù)5.0年)，4例死于感染，3例死于血栓形成，1例患兒轉化為急性粒細胞白血病并于骨髓移植后死亡。26例兒童及青少年PNH患者估算的5年生存率為80%，10年生存率為60%，20年生存率為28%，中位數(shù)生存期為13.5年。該組患兒隨訪時間最長為19年，26例中僅4例(15%)存活15年以上，僅1例臨床無癥狀，無一例有治愈的證據(jù)。