(一)治療
由于MDS具有較高向AML轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn)，治療難度較大。目前盡管治療方法很多，但尚未取得突破性進(jìn)展。本病治療應(yīng)根據(jù)FAB分型有區(qū)別地進(jìn)行。
1.支持治療 成分輸血和抗生素的應(yīng)用，防治感染和出血，并使患者血紅蛋白水平維持在一定水平，同時(shí)注意防治繼發(fā)性血色病。
2.誘導(dǎo)分化治療 主要適用于MDS-RA及RAS患者。
(1)維A酸(維甲酸)：已成功應(yīng)用于AML-M3的誘導(dǎo)分化，治療MDS也取得一定療效，劑量20～100mg/(m2·d)，持續(xù)3個(gè)月以上。
(2)1，25(OH)2D3及其衍生物：該類藥物與靶細(xì)胞核上維生素D受體結(jié)合，調(diào)節(jié)DNA的復(fù)制和翻譯，促進(jìn)細(xì)胞分化。劑量2μg/d，連用4～20周，部分患者有效。新近合成的1，25(OH)2D3的衍生物1，25(OH)2-16烯-23烯-D3的促分化作用更強(qiáng)，而高血鈣反應(yīng)減弱，其療效可能更好。
(3)干擾素：主要用于RAEB、RAEB-T，但臨床應(yīng)用療效不滿意。
(4)5氮雜-2-脫氧胞核苷(5-Aza-c)及六甲撐雙乙酰胺(六亞甲雙乙酰胺)：將腫瘤前體細(xì)胞的誘導(dǎo)分化劑應(yīng)用于MDS是一個(gè)很吸引人的治療策略，六甲撐雙乙酰胺(HMBA)20～24g(m2·d)靜滴，10天為1個(gè)療程，可使部分患者獲得CR，但由于其非選擇性地抑制前體細(xì)胞生長而產(chǎn)生很強(qiáng)的骨髓抑制;5-Aza-c在低濃度時(shí)抑制DNA甲基酶活性，導(dǎo)致胞嘧啶殘基的低甲基化，從而導(dǎo)致原先靜止的基因激活，誘導(dǎo)異常細(xì)胞向正常分化，臨床試驗(yàn)75mg/(m2·d)，皮下注射，連用7天，可獲得較高的血象改善率(66%)，降低或延緩MDS轉(zhuǎn)化為AML，改善生存質(zhì)量及延長生存期。
(5)誘導(dǎo)分化劑聯(lián)合應(yīng)用：體外實(shí)驗(yàn)表明誘導(dǎo)分化劑與小劑量DNA合成抑制劑，聯(lián)合應(yīng)用具有協(xié)同作用，能明顯提高抗細(xì)胞增生及促其分化的作用，但臨床應(yīng)用效果并不甚理想。
3.化療 主要適用于MDS-RAEB及RAEB-T之患者。
(1)單一小劑量化療：既往認(rèn)為小劑量阿糖胞苷(Ara-c)可細(xì)胞誘導(dǎo)分化，但目前認(rèn)為其治療機(jī)制仍為細(xì)胞毒作用，10～20g/(m2·d)，連用21天，部分有效。阿柔比星(阿克拉霉素)3～14g/(m2·d)，7～10天1個(gè)療程，和三尖杉堿0.5～1.0mg/d，10～15天為1個(gè)療程，但完全緩解率均不高。
(2)聯(lián)合化療：由于老年MDS患者難以度過聯(lián)合化療所致的骨髓抑制期，易發(fā)生治療相關(guān)死亡和多藥物耐藥，因此一般認(rèn)為聯(lián)合化療對老年MDS患者并不適宜。
4.造血生長因子 造血生長治療MDS的機(jī)制是刺激殘存的正常造血祖細(xì)胞;誘導(dǎo)分化轉(zhuǎn)化中的造血祖細(xì)胞;增加轉(zhuǎn)化的造血細(xì)胞對化療藥物的敏感性;加速化療后的造血細(xì)胞再生。目前用于MDS治療的有G-CSF、莫拉司亭(GM-CSF)、IL-1、IL-3、IL-6和EPO等。對MDS主要作用是提高外周血中性粒細(xì)胞、血小板和血紅蛋白水平，減少感染、出血及輸血量。
關(guān)于治療后是否促進(jìn)白血病的問題目前尚無發(fā)定論。多種生長因子聯(lián)合應(yīng)用，將產(chǎn)生治療上的協(xié)同作用。
5.維生素和激素類
(1)維生素 B12和葉酸：對大多數(shù)MDS患者無效，大劑量維生素 B6(100～600mg/d)對部分RAS型患者有效。
(2)雄激素：達(dá)那唑600mg/d，連用3個(gè)月，可使近半數(shù)患者血象有不同程度的改善，癥狀好轉(zhuǎn)。
(3)糖皮質(zhì)激素：對部分MDS患者可能有效、可以改善貧血，但不良反應(yīng)較大，易致感染，對高危MDS患者一般無療效。
(二)預(yù)后
20%～30%MDS患者轉(zhuǎn)變?yōu)榧毙园籽?多為AML)，20%～40%直接死于感染和出血。MDS各亞型中，RA、RAS、CMML、RAEB-T的白血病轉(zhuǎn)變率分別為12%，8%，4%，44%，60%，中位生存期分別為50，51，11，11和5個(gè)月。影響預(yù)后的因素主要有：Hb<70g/L，ALIP陽性，血小板<50×109/L，體重下降和發(fā)熱等。