近期，從美國傳來的“冰桶挑戰(zhàn)”公益活動刷爆了大陸的社交媒體。這個活動也讓大家關(guān)注到一個陌生的群體：漸凍人。據(jù)資料顯示，中國大陸目前有超過20萬漸凍人。

　　“漸凍癥”，學(xué)名叫“肌萎縮側(cè)索硬化癥”，英文簡稱ALS，患者患病后全身運動神經(jīng)元細胞進行性萎縮、壞死，逐漸導(dǎo)致患者行動受限，最后致殘、致死。因此，患者又被形象地稱為“漸凍人”。

　　漸凍癥發(fā)病率十萬分之二到十萬分之四

　　瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心公眾參與項目官員孫月：對于“漸凍人癥”患者數(shù)量，國家現(xiàn)在沒有具體的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，是按人口的比例來推算的，其發(fā)病率大概是十萬分之二到十萬分之四。此外，全球還有5000—6000種罕見病，比如成骨不全癥（俗稱瓷娃娃）、重癥肌無力等。根據(jù)國際衛(wèi)生組織的統(tǒng)計，罕見病的發(fā)病率大概在0.65‰到1‰。

　　中國醫(yī)師協(xié)會：2005年我們發(fā)起了全國首個“漸凍人”救助公益項目——“融化漸凍的心”，目前登記在冊的“漸凍人”患者3900余人，項目為其中的2900名困難患者提供了援助服務(wù)，目前已形成20余家三甲醫(yī)院、上百位全國神經(jīng)內(nèi)科專家的全國性診治服務(wù)網(wǎng)絡(luò)。

　　漸凍癥為世界五大絕癥之一

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任崔麗英：“漸凍人癥”學(xué)名叫肌萎縮側(cè)索硬化癥，英文簡稱ALS，是運動神經(jīng)元疾病中最重的一種，為世界五大絕癥之一（其余4種為癌癥、艾滋病、白血病、類風(fēng)濕）?；颊呷磉\動神經(jīng)元細胞進行性萎縮、壞死，逐漸導(dǎo)致行動受限，致殘致死率較高，屬于不可治愈的罕見病。

　　北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科副主任彭斌：“漸凍人癥”被稱為“神經(jīng)系統(tǒng)癌癥”，病因至今不明，也沒有治療的特效藥物。但其發(fā)病較慢，如果及時進行支持治療，營養(yǎng)跟得上的話，生存時間比較長，如霍金。“漸凍人癥”并不損傷重要的器官，只是肌肉無力，導(dǎo)致生活質(zhì)量下降，身體癱瘓?；颊咦罱K死亡的原因是并發(fā)癥，而非“漸凍人癥”。

　　漸凍癥暫無根本的治療方法

　　彭斌：醫(yī)學(xué)上，對“漸凍人癥”還沒有根本的治療方法，只能是支持療法?；颊呒∪馕s吞咽困難，則給予鼻飼或經(jīng)皮胃造瘺；如呼吸肌無力，呼吸不暢時，醫(yī)院會給患者上呼吸機。目前國際承認且惟一通過美國食品藥物監(jiān)督局批準(zhǔn)的治療藥物為利魯唑，這種藥物只能延緩發(fā)病的進程，適用某一類型的患者，還起不到根本治療的作用。國內(nèi)對于“漸凍人癥”關(guān)注不夠，研發(fā)資金不足，國產(chǎn)藥物處于臨床試驗階段。

　　目前大多數(shù)藥物不在醫(yī)保名單，不能報銷

　　孫月：按照發(fā)病階段，“漸凍人癥”患者每月的醫(yī)療開銷是不同的：初始階段用藥，每月大概需要價值5000多元的進口藥；隨著病情的發(fā)展，他們需要無創(chuàng)呼吸機，國產(chǎn)的一萬七八千左右，進口的要三四萬元；幾乎所有的“漸凍人癥”患者，最后都要走到切開氣管、使用有創(chuàng)呼吸機的階段，這會更貴；患者24小時都需要呼吸機，所以需要兩臺呼吸機。

　　從理論上講，患者可以在家里進行護理，但是因為缺乏專業(yè)護工、良好環(huán)境，很多“漸凍人”只能長期住重癥監(jiān)護室，有時一天就消耗數(shù)千元。

　　人社部相關(guān)負責(zé)人：治療罕見病的藥物，如果在醫(yī)保藥品目錄中，與其他疾病一樣由基本醫(yī)保報銷；如果使用藥物不在目錄中，不能報銷。如果治療費用高，符合大病保險相關(guān)報銷政策，可以按照大病保險政策報銷。

　　孫月：“漸凍人癥”的藥物(除了維生素等極便宜的藥)、呼吸機等都是不能用醫(yī)保報銷的。在能治療罕見病和延緩發(fā)病、維持生命的藥物中，只有少數(shù)幾種被列入醫(yī)保名單。因此，我們每年都向政府呼吁，應(yīng)該將治療罕見病的藥物納入醫(yī)保名單。

　　中國醫(yī)師協(xié)會：利用大病保險進行報銷的前提是，住院或者門診特定疾病，累計自付費用超過當(dāng)?shù)卦O(shè)定的起付線后，進行報銷。各地報銷目錄大多參考基本醫(yī)保的報銷目錄，因此難以納入大病保險報銷范圍。

　　社會對罕見病關(guān)注度不高、了解不多

　　近年來，國內(nèi)逐漸涌現(xiàn)出關(guān)注、救助“漸凍人”的公益組織；然而，苦于缺乏公募權(quán)等因素，其社會影響力有限。

　　孫月：我所知道的有王甲漸凍人關(guān)愛基金，東方絲雨罕見病關(guān)愛中心，中華融化漸凍人聯(lián)合會等。

　　我們瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心一直接受來自政府、企業(yè)、公眾的捐款，已經(jīng)有6年服務(wù)罕見病社群的歷史，早在2009年就在中國社會福利基金會下設(shè)瓷娃娃罕見病關(guān)愛基金。但籌資過程中遇到一個挑戰(zhàn)：社會對罕見病的關(guān)注度不高、了解不多，我們要花很長的時間跟別人解釋什么叫做罕見病。

　　截至目前，因為“冰桶挑戰(zhàn)”，共有36788人參與捐助，善款共689.83萬元，將集中在一起建立瓷娃娃“冰桶挑戰(zhàn)”專項基金。近期，我們會成立專項基金監(jiān)督委員會，對基金使用進行全面監(jiān)督。

　　中國醫(yī)師協(xié)會：“融化漸凍的心”公益項目已運行10年，開展義診咨詢、病友關(guān)愛、藥品援助、呼吸機援助、電腦輔助看護設(shè)備援助、志愿者家訪、支持中心等。主要由企業(yè)提供藥品、設(shè)備等進行援助。

　　此外，8月26日，我們和中國紅十字基金會共同發(fā)起的中國的“漸凍人”專項善款救助賬號啟用。

　　“冰桶挑戰(zhàn)”這種公益形式是好的

　　中國醫(yī)師協(xié)會：一般的公益活動很難引起大家的關(guān)注，“冰桶挑戰(zhàn)”以一種奇特的方式進行愛心接力，這對于醫(yī)師協(xié)會的公益項目來說，也是一種啟示和挑戰(zhàn)。希望能有更多的人了解并關(guān)注“漸凍人”的救助和服務(wù)，幫助患者及家屬樹立積極治療、堅強生活的勇氣和決心。

　　孫月：相對于以前過于強調(diào)“漸凍人”家庭的慘況，“冰桶挑戰(zhàn)”這樣的形式反而更溫暖一些。如果大家能感受到“漸凍人”生命的存在，這樣的公益形式就是好的?，F(xiàn)實中，可能大家感覺“漸凍人癥”患者需要錢、設(shè)備，但在我們的數(shù)據(jù)統(tǒng)計中不完全是這樣的。“漸凍人癥”等罕見病群體的需求非常多樣。

　　例如，我們每天都會接到求助，說有的學(xué)校拒絕罕見病患兒入學(xué)。在我看來，由于大多罕見病沒有有效的治療方法，對他們?nèi)宋?、心理層面的關(guān)懷更為重要。公眾首先應(yīng)該做的，就是了解和接納罕見病群體，支持他們?nèi)谌肷鐣?，讓他們能夠更有尊?yán)、更有價值地生活下去。