4月9日，貴州百靈發(fā)布公告稱(chēng)，公司治療血液瘤化藥1.1類(lèi)新藥注射用甲磺酸普依司他I期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目啟動(dòng)。據(jù)悉，貴州百靈于2017年7月3日與四川大學(xué)華西醫(yī)院簽訂《技術(shù)開(kāi)發(fā)(合作)合同》，雙方共同開(kāi)發(fā)該項(xiàng)目，2018年11月27日獲得國(guó)家藥監(jiān)局下發(fā)的《臨床試驗(yàn)通知書(shū)》。

據(jù)介紹，在腫瘤治療領(lǐng)域，組蛋白去乙酰化酶(HDAC)是一個(gè)非常重要的靶點(diǎn)，甲磺酸普依司他屬于對(duì)HDAC的I和IIb類(lèi)亞型選擇性抑制劑。對(duì)HDACI類(lèi)和IIb類(lèi)的高選擇性，使甲磺酸普依司他相對(duì)同類(lèi)藥物毒副作用更低。

甲磺酸普依司他為結(jié)構(gòu)新穎，骨架全新的高效Ia和IIbHDAC選擇性抑制劑。體外酶活性篩選結(jié)果顯示，甲磺酸普依司他對(duì)HDAC家族中與腫瘤關(guān)系密切HDAC種類(lèi)(包括HDAC1、2、3、8亞型)和Ⅱ型類(lèi)(包括HDAC6、10亞型)具有較高的抑制活性，其活性?xún)?yōu)于已上市的同靶點(diǎn)藥物。

臨床前研究結(jié)果顯示注射用甲磺酸普依司他在多個(gè)B細(xì)胞相關(guān)腫瘤動(dòng)物模型上顯示優(yōu)于現(xiàn)有上市藥物的療效和低毒性。

該項(xiàng)目于2018年11月取得國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)通知書(shū)，根據(jù)審批意見(jiàn)，公司確定了臨床研究方案，2019年1月在四川大學(xué)華西醫(yī)院臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)完成I期臨床試驗(yàn)立項(xiàng)工作，于2019年2月遞交四川大學(xué)華西醫(yī)院獨(dú)立倫理委員會(huì)審批并獲得了倫理審批批件。2019年4月5日，貴州百靈組織召開(kāi)“注射用甲磺酸普依司他I期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)”，參會(huì)單位包括了四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、四川大學(xué)華西醫(yī)院血液科、北京博之音科技有限公司、歐亞匯智(北京)醫(yī)學(xué)研究有限公司。

據(jù)悉，貴州百靈已將“甲磺酸普依司他”項(xiàng)目先后向全球9個(gè)國(guó)家和國(guó)際組織申請(qǐng)了發(fā)明專(zhuān)利，覆蓋全球30多個(gè)國(guó)家/地區(qū)，已獲得美國(guó)、澳大利亞等國(guó)家的專(zhuān)利授權(quán)。后續(xù)準(zhǔn)備向美國(guó)藥監(jiān)局(FDA)提交臨床研究(IND)申請(qǐng)，后期計(jì)劃按照“國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)”(ICH)的規(guī)則，組織全球多中心臨床研究。