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Nature:科學(xué)家發(fā)現(xiàn)新型的CRISPR基因編輯工具:CasX

2019-02-21 來源:南京生物醫(yī)藥谷  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:實(shí)際上,CasX是細(xì)菌和人類細(xì)胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細(xì)菌中進(jìn)化出的獨(dú)立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結(jié)合DNA并調(diào)節(jié)基因的表達(dá),同時(shí)還能靶向作用特殊的DNA序列。

近日,國家藥品監(jiān)管局發(fā)布《關(guān)于停止生產(chǎn)銷售使用含呋喃唑酮復(fù)方制劑的公告》(2019年第9號),停止含呋喃唑酮復(fù)方制劑在我國的生產(chǎn)、銷售和使用。

含呋喃唑酮復(fù)方制劑于上世紀(jì)七十年代開始在我國批準(zhǔn)上市,適應(yīng)癥為細(xì)菌和原蟲引起的各種胃腸道感染性疾病。

含呋喃唑酮復(fù)方制劑嚴(yán)重不良反應(yīng)主要為嚴(yán)重皮膚反應(yīng)、多發(fā)性神經(jīng)炎等。經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理部門組織評價(jià),認(rèn)為含呋喃唑酮復(fù)方制劑風(fēng)險(xiǎn)大于獲益,且臨床均有替代藥品,根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》第四十二條和《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》第四十條規(guī)定,予以撤銷藥品批準(zhǔn)證明文件。

在短短7年時(shí)間里,Cas9已經(jīng)成為了在人類、植物、動物和細(xì)菌中能夠被使用的強(qiáng)大基因編輯工具,其能快速并準(zhǔn)確地切割和拼接DNA,其也有望幫助開發(fā)治療多種人類疾病的新型療法。日前,一項(xiàng)刊登在國際雜志Nature上的研究報(bào)告中,來自加州大學(xué)伯克利分校的科學(xué)家們通過研究發(fā)現(xiàn)了一種新型的小型CRISPR基因編輯工具:CasX,其與蛋白Cas9較為相似,但比Cas9小很多。

實(shí)際上,CasX是細(xì)菌和人類細(xì)胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細(xì)菌中進(jìn)化出的獨(dú)立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結(jié)合DNA并調(diào)節(jié)基因的表達(dá),同時(shí)還能靶向作用特殊的DNA序列。由于CasX來自于細(xì)菌細(xì)胞中,因此相比Cas9而言,人類機(jī)體免疫系統(tǒng)或許能夠更加容易地接納CasX。

研究者BenjaminOakes說道,基因編輯工具的免疫原性、傳遞和特異性都非常重要,我們對CasX也抱有很大希望;這項(xiàng)研究中,研究者利用冷凍電子顯微鏡捕捉到了CasX蛋白在基因編輯過程中的快照圖像,基于蛋白質(zhì)的特殊分子組成和形狀,研究者表示,CasX的進(jìn)化獨(dú)立于Cas9,其二者并無共同祖先。

研究者表示,首先需要指出的是這些高度特異性的結(jié)構(gòu)域是如何完成類似于他們在其它RNA引導(dǎo)的DNA結(jié)合蛋白中所觀察到的作用,CasX的最小尺寸有助于展示其在自然界中使用的基本配方,而理解這種配方則能夠幫助開發(fā)有用的基因編輯工具。

最后研究者JenniferDoudna說道,生物化學(xué)、基因編輯和結(jié)構(gòu)性實(shí)驗(yàn)在單一研究中的極限就是能夠幫助研究人員盡可能地全面理解CasX的作用機(jī)制,后期研究人員還將繼續(xù)深入研究來闡明CasX的作用原理。

 

 

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