盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫(yī)保開始關注罕見病群體了。而任何疾病，不管是多見還是罕見，在政策層面，都應得到公平、平等的診治和對待。

　　7月19日，人力資源和社會保障部網站發(fā)布36種醫(yī)保藥品談判結果。兩種針對“罕見病”的藥品終于進入醫(yī)保目錄，其中包括“倍泰龍”，即重組人干擾素β-1b。

　　“盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫(yī)保開始關注罕見病群體了。”長期使用“倍泰龍”的北京患者毛毛對財新記者說。

　　毛毛今年23歲，是一名多發(fā)性硬化癥患者。這是一種發(fā)生在中樞神經系統(tǒng)的自身免疫疾病，有“死不了的癌癥”之稱，主要發(fā)病年齡在20歲至40歲，是僅次于創(chuàng)傷的中青年人致殘原因。“倍泰龍”是目前中國市場上惟一可降低多發(fā)性硬化癥發(fā)作頻率的藥物。

　　毛毛給財新記者算了一筆賬：以前“倍泰龍”單價約為850元，她需要隔天注射一次藥物，每月15次，共計12750元；現(xiàn)在經過醫(yī)保談判后，“倍泰龍”單價降至590元。更重要的是，列入醫(yī)保目錄，意味著她能夠報銷80%的費用，每月僅需自己支付1770元。

　　根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病為患病人數(shù)占總人口0.65‰-1‰的疾病。針對罕見病的藥物，市場極小，藥品成本相對較高，藥企從收益成本考慮，研發(fā)態(tài)度也并不積極。

　　罕見病患者、藥企人士及專家多將罕見病藥物稱為“孤兒藥”。在中國，絕大多數(shù)“孤兒藥”未被納入醫(yī)保。

　　一些患者因為經濟負擔太重而放棄用藥。藥企的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，此前中國使用“倍泰龍”的患者大約只有1000名；而根據(jù)多發(fā)性硬化癥的流行病學資料保守推算，中國患有這種病的患者應不低于2萬人。

　　2012年，中國人民大學殘疾人事業(yè)發(fā)展研究院與“瓷娃娃”罕見病關愛中心曾啟動一項名為“中國罕見病群體生存狀況調查”的研究。這項研究顯示，罕見病患者一年的治療花費均值為6.7萬元，70%的患者和家庭表示無力承擔。就罕見病的醫(yī)療費用報銷比例而言，只能報銷10%以下費用或者全部自己承擔的家庭占78%，其中63%的家庭因無法承擔而放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。

　　對藥企來說，“孤兒藥”若不被納入醫(yī)保，意味著市場愈發(fā)狹小，且無利可圖。一名藥企高管在接受財新記者采訪時稱：“罕見病大約80%以上都是遺傳性疾病，很多罕見病用藥都只能控制和維持，不能根治病癥，所以患者終生都要用藥，如果一個國家沒有醫(yī)保覆蓋，制藥企業(yè)是不敢進入的。”

　　2016年全國“兩會”期間，全國政協(xié)委員丁潔曾提交三份有關罕見病立法的提案。其中最重要的一份，即呼吁將罕見病用藥納入醫(yī)保。

　　“如果不立法，罕見病在醫(yī)保大盤子里，要么被稀釋，要么被無視。”丁潔此前在接受財新記者采訪時說，“任何疾病，不管是多見還是罕見，在政策層面，都應得到公平、平等的診治和對待。這就是對罕見病進行立法的最原始、最基本的出發(fā)點。”