近幾年大熱的冰桶挑戰(zhàn)讓肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）這一罕見病映入公眾視野。肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）是一種進(jìn)展性神經(jīng)退行性疾病，可導(dǎo)致上和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害，從而使患者的上下肢無力、消瘦并導(dǎo)致癱瘓，幾乎沒有藥物可以延緩ALS的惡化。美國食品和藥物管理局1995年批準(zhǔn)的藥物只能略微控制疾病的惡化。不過近日，美國FDA宣布批準(zhǔn)依達(dá)拉奉用于治療ALS，這是美國FDA22年來批準(zhǔn)的首款A(yù)LS療法。

　　近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)依達(dá)拉奉（Radicava，田邊三菱制藥）用于延緩肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者的神經(jīng)功能下降。

　　氧化應(yīng)激是ALS發(fā)作和進(jìn)展的很可能的因素，而依達(dá)拉奉（吡唑啉酮類化合物）是一種自由基清除劑，可以減輕氧化應(yīng)激效應(yīng)。

　　這種藥物于2015年在日本和韓國首次被批準(zhǔn)治療ALS。“在聽說edaravone在日本上市后，F(xiàn)DA快速與藥物開發(fā)商接洽，討論遞交美國上市申請(qǐng)事宜。”FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部副主任EricBastings說道。“這是多年來美國FDA首個(gè)批準(zhǔn)治療ALS的新療法，我們很高興能讓ALS患者多一種選擇。”

　　依達(dá)拉奉需要由醫(yī)療保健專業(yè)人士進(jìn)行靜脈注射。首個(gè)治療周期為注射14天，觀察14天（無治療）。第二個(gè)周期為患者在之后的14天中接受10天的注射，然后再觀察14天（不用藥）。

　　FDA基于日本進(jìn)行的為期6個(gè)月的臨床試驗(yàn)確定依達(dá)拉奉的療效。在試驗(yàn)中，137例患者隨機(jī)接受依達(dá)拉奉或安慰劑治療。在24周時(shí)，接受依達(dá)拉奉治療的患者日常功能的臨床評(píng)估指標(biāo)下降程度低于安慰劑組受試者。

　　蕁麻疹、水腫和呼吸短促是與依達(dá)拉奉相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，需要立即就醫(yī)。另一個(gè)嚴(yán)重的不良事件為亞硫酸氫鈉過敏反應(yīng)，對(duì)亞硫酸鹽敏感的人來說可導(dǎo)致危及生命的過敏性癥狀。亞硫酸氫鈉是依達(dá)拉奉注射液中的一種藥物成分。

　　瘀傷和步態(tài)障礙是臨床試驗(yàn)參與者最常報(bào)告的不良事件。