FDA授予自身免疫疾病藥物突破性療法認(rèn)定

2017-03-27 來(lái)源：藥明康德標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：尋常型天皰瘡嚴(yán)重影響皮膚和粘膜組織，且有可能危及生命，它是一類(lèi)被稱(chēng)為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見(jiàn)類(lèi)型。天皰瘡?fù)ǔ０l(fā)生于中老年人，兒童中少見(jiàn)；表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。

　　今天，羅氏（Roche）集團(tuán)成員Genentech公司宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)授予Rituxan（rituximab）突破性療法認(rèn)定，用于治療尋常型天皰瘡（pemphigusvulgaris）。目前，Genentech正在招募針對(duì)尋常型天皰瘡（PEMPHIX）患者的3期臨床研究。

　　尋常型天皰瘡嚴(yán)重影響皮膚和粘膜組織，且有可能危及生命，它是一類(lèi)被稱(chēng)為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見(jiàn)類(lèi)型。天皰瘡?fù)ǔ０l(fā)生于中老年人，兒童中少見(jiàn)；表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。該病是由免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體攻擊皮膚表皮細(xì)胞之間的連接蛋白所致。當(dāng)這些連接分裂時(shí)，細(xì)胞之間彼此分離，導(dǎo)致皮膚分離，形成水皰。

　　作為一種抗體藥物，rituximab可結(jié)合B細(xì)胞上廣泛表達(dá)的CD20分子。Rituximab單抗傾向于粘附B細(xì)胞表達(dá)CD20蛋白的一側(cè)，接著形成的“帽”型結(jié)構(gòu)可改變自然殺傷（NK）細(xì)胞破壞這些B細(xì)胞的有效性。當(dāng)NK細(xì)胞鎖定在“帽”上時(shí)，其殺死細(xì)胞的成功率為80％。此外，研究表明rituximab還可產(chǎn)生抗體依賴(lài)性細(xì)胞毒性（ADCC）和補(bǔ)體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性（CMC）等作用機(jī)制。

　　此次FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定是基于羅氏在法國(guó)進(jìn)行的隨機(jī)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，該研究評(píng)估比較了Rituxan加口服皮質(zhì)類(lèi)固醇（CS）方案與CS作為一線方案治療中度至重度天皰瘡患者。研究結(jié)果發(fā)表在國(guó)際知名醫(yī)學(xué)期刊雜志《TheLancet》上，顯示rituximab單抗在CS治療基礎(chǔ)上，可以大幅度改善尋常型天皰瘡的緩解率。2015年，F(xiàn)DA也曾授予Rituxan孤兒藥資格治療尋常型天皰瘡。

　　Genentech已經(jīng)啟動(dòng)了3期、隨機(jī)、雙盲、雙虛擬、活動(dòng)比較的平行多中心研究PEMPHIX，以評(píng)估Rituxan與霉酚酸酯（MMF，mycophenolatemofetil）相比，治療中度至重度活性尋常型天皰瘡患者的功效和安全性。

　　羅氏的首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)部負(fù)責(zé)人SandraHorning博士說(shuō)道：“尋常型天皰瘡患者需要更多的治療選擇，我們期待與FDA合作，為患有這種潛在致命疾病的患者提供Rituxan。針對(duì)醫(yī)療需求未滿(mǎn)足的一系列免疫和惡性疾病，我們致力于開(kāi)發(fā)靶向B細(xì)胞的療法，包括構(gòu)建可增強(qiáng)功效、安全性或兩者兼顧的新型抗體新藥。”

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卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。復(fù)方青黛膠囊(天寧寺)：清熱解毒，消斑化瘀，祛風(fēng)止癢。用于血熱挾淤，熱毒熾盛證；進(jìn)行期銀屑病，玫瑰糠疹、藥疹見(jiàn)上述證候者。

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健客價(jià)：￥100