療效喜人！降甘油三酯創(chuàng)新藥3期臨床效果顯著

2016-12-21 來源：藥明康德標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：研究人員也對患者進行了細分，以了解volanesorsen對FCS患者的治療效果。對5名接受治療的FCS患者而言，他們的甘油三酯水平在13周后下降了73%，而對照組的2名患者甘油三酯水平則上升70%。

　　今日，AkceaTherapeutics與IonisPharmaceuticals傳來喜訊。由這兩家公司研發(fā)的新藥volanesorsen在3期臨床試驗中達到了主要臨床終點，患者體內(nèi)的甘油三酯水平得到了顯著降低。

　　Volanesorsen是一種在研新藥，旨在治療兩種代謝疾?。篎CS（familialchylomicronemiasyndrome，家族性乳糜微粒血癥綜合征）與FPL（familialpartiallipodystrophy，家族性部分脂肪營養(yǎng)不良）。FCS是一種罕見的遺傳疾病，由于缺乏一種叫做脂蛋白脂酶（lipoproteinlipase）的關(guān)鍵酶，患者無法有效清除體內(nèi)的甘油三酯。而體內(nèi)飆升的甘油三酯水平，可能導(dǎo)致致命的胰腺炎。目前，尚未有一種療法能夠治療FCS。

　　FPL則是另一種遺傳疾病?；颊邿o法將脂肪儲存在正常的部位，導(dǎo)致血液中甘油三酯水平升高，脂肪也易在肝臟或心臟等部位堆積，帶來一系列代謝異常。FPL患者罹患急性胰腺炎的風險也會上升。此外，他們還會過早出現(xiàn)心肌疾病、動脈粥樣硬化、以及肝臟疾病。

　　如果說FCS和FPL的罪魁禍首在甘油三酯，那么今日在3期臨床試驗中獲得出色結(jié)果的volanesorsen就是有效針對它的良藥。作為一種反義藥物，它能夠降低ApoC-III蛋白的生成。這個蛋白在調(diào)節(jié)血液甘油三酯水平的過程中扮演了核心的作用，并能影響代謝的其他方面。通過這個新穎的作用機制，volanesorsen有望能降低患者體內(nèi)的甘油三酯水平。

　　本次名為COMPASS的隨機、雙盲、設(shè)立安慰劑對照的3期臨床試驗正是為了檢驗這一設(shè)想而進行的。在為期26周的試驗中，研究人員評估了volanesorsen在113名甘油三酯水平嚴重偏高的患者中的療效。在試驗開始后的第13周，研究人員發(fā)現(xiàn)75名接受治療的患者，甘油三酯水平與基線相比平均下降幅度為71.2%，而對照組的38名患者只下降了0.9%。這一顯著的療效一直保持到了26周試驗結(jié)束。該出色結(jié)果抵達了該試驗的主要臨床終點。

　　研究人員也對患者進行了細分，以了解volanesorsen對FCS患者的治療效果。對5名接受治療的FCS患者而言，他們的甘油三酯水平在13周后下降了73%，而對照組的2名患者甘油三酯水平則上升70%。至于對FPL患者的療效，則有待更多臨床試驗的數(shù)據(jù)。

　　“目前，高甘油三酯水平患者，尤其是FCS患者的治療方案是不足的，這讓他們處于極高的發(fā)病與死亡風險中，”蒙特利爾大學（UniversitédeMontréal）醫(yī)學部的DanielGaudet教授說道：“FCS患者除了體內(nèi)的甘油三酯水平比正常值高上10-20倍外，現(xiàn)有降低甘油三酯的藥物對他們還往往沒有效果，這也給他們的治療帶來了額外的挑戰(zhàn)。本次接受volanesorsen治療的FCS患者首次表明，這些患者有望降低甘油三酯水平，改善他們的健康。”

　　“COMPASS試驗的發(fā)現(xiàn)進一步鞏固了我們在2期臨床試驗中的發(fā)現(xiàn)。在不同的患者群體，包括FCS患者中，我們證明了volanesorsen的療效與安全性，”Akcea的首席醫(yī)學官LouisO’Dea博士說：“目前還沒有任何一款藥物能像volanesorsen一樣如此大幅度地降低甘油三酯水平。這些結(jié)果證明了靶向ApoC-III以降低甘油三酯水平的潛在價值。”

　　我們祝愿這款在3期臨床中取得佳績的新藥能夠早日上市，造福更多患者。

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