【胃癌】死亡率全球第三！但它的藥被FDA授予“孤兒藥”稱號

2016-07-15 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：所謂“孤兒藥”，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少被研發(fā)企業(yè)關(guān)注的藥物。

　　根據(jù)WHO提供的數(shù)據(jù)：全球有超過150萬的胃癌患者，其死亡率在全球癌癥死亡中排名第三。而“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。那為何FDA會授予一款治療“胃癌”的藥物“孤兒藥”稱號呢？

　　胃癌死亡率全球第三，疾病常見藥物“罕見”

　　眾所周知，胃癌（GastricCancer）是全球最常見的惡性腫瘤之一。根據(jù)WHO提供的數(shù)據(jù)：全球有超過150萬的胃癌患者，其死亡率在全球癌癥死亡中排名第三。根據(jù)全國腫瘤防治研究辦公室撰寫的《2012年中國惡性腫瘤發(fā)病和死亡分析》數(shù)據(jù)：胃癌在我國的發(fā)病率位居第二，死亡率位居第三，每年有35萬余人死于胃癌。

　　雖然胃癌是一種高發(fā)性疾病，但近日美國FDA給予一個治療胃癌的藥物“孤兒藥”稱號。所謂“孤兒藥”，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少被研發(fā)企業(yè)關(guān)注的藥物。美國FDA規(guī)定，患病人數(shù)少于20萬人就符合罕見病的定義，治療該類疾病的藥物就可被授予“孤兒藥”稱號。

　　這款治療胃癌的藥物原來是一種“單抗”

　　這款藥物為何能獲得FDA“孤兒藥”稱號呢？原來科學(xué)家通過研究發(fā)現(xiàn)：胃癌是一種異質(zhì)性非常強的腫瘤，由無數(shù)的遺傳和分子亞型構(gòu)成，因此同樣是“胃癌”患者，但可能是患有不同亞型，因此在用藥策略上也有所差異。

　　被美國FDA授予“孤兒藥”稱號的這款胃癌藥物叫做“FPA144”，是由美國FivePrimeTherapeutics公司（Nasdaq：FPRX）生產(chǎn)，它是一種人源化單克隆抗體，能夠阻斷通過成纖維細胞生長因子受體2b（FGFR2b）的信號。

　　全球因FGFR2b過度表達導(dǎo)致的胃癌占全部胃癌人群的5%，即全球每年約有8萬余名患者是需要這種產(chǎn)品的。通俗的說，就是這款藥物不是針對所有胃癌患者，只能作用于胃癌患者中的8萬患者，故它可以被FDA授予“孤兒藥”稱號。

　　這款“單抗”藥物的作用機理

　　一方面，F(xiàn)GFR2作為人成纖維細胞生長因子受體酪氨酸激酶受體家族成員之一，是進展期胃癌侵襲特性的基礎(chǔ)，與胃癌的病理類型、臨床分期、淋巴結(jié)及遠處轉(zhuǎn)移密切相關(guān)；另一方面，過往試驗已經(jīng)證明，對FGFR2的單克隆抗體對FGFR2高表達或活化的胃癌細胞具有明顯的抑制作用。

　　首先，它能夠特異性結(jié)合FGFR2b片段，防止某些纖維母細胞生長因子的結(jié)合使得腫瘤生長；其次，它已經(jīng)糖基工程化，通過補充自然殺傷細胞（NKcells）以增強抗體依賴的細胞介導(dǎo)的細胞毒性作用（ADCC）。

　　獲得FDA“孤兒藥”認定的好處

　　“孤兒藥認定”全稱是：OrphanDrugDesignation，截止到2015年12月1日，大約有3580個藥物獲得FDA“孤兒藥”認定，500個孤兒藥已經(jīng)批準上市。“孤兒藥認定”的好處有：不同于傳統(tǒng)專利市場獨占，“孤兒藥”擁有7年研發(fā)市場獨占，稅務(wù)扣除標準減半，給予額外補助金，可上市申請快速通道，取消PDUFA申請費等等。