諾華公司(Novartis,NVS)近日宣布，美國食品及藥物管理局(FoodandDrugAdministration,FDA)已經(jīng)授予藥物Ilaris?(canakinumab)三項突破性療法認定，用于治療三種罕見型周期性發(fā)熱綜合征(PFS)，又稱遺傳性周期熱(HereditaryPeriodicFevers)。這說明諾華將積極配合FDA，加快Ilaris的監(jiān)管審評。

　　周期性發(fā)熱綜合征是一組自身炎癥性疾病，可導致殘疾和反復發(fā)熱，同時伴有關(guān)節(jié)痛、關(guān)節(jié)腫脹、肌肉痛和皮疹等癥狀，一些并發(fā)癥可危及生命。大多數(shù)患者在嬰兒期或兒童期就表現(xiàn)出癥狀。Ilaris正在審評中的三種適應癥為腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期熱綜合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D綜合征(HIDS)/甲羥戊酸激酶缺乏癥(MKD)，以及不能被秋水仙堿充分控制的家族性地中海熱(FMF)。

　　諾華制藥的部門主管DavidEpstein說道，“對許多病人來說，包括兒童患者，這是非常重要的一天，因為他們深受這些病癥的困擾，但幾乎得不到治療”，“審評中的Ilaris有希望成為有效治療這些疾病的藥物，這體現(xiàn)了我們對于大幅提升罕見病患者生活質(zhì)量的承諾”。

　　如果一項療法用于治療嚴重或危及生命的疾病，且初步證據(jù)表明其可能優(yōu)于現(xiàn)有療法，F(xiàn)DA就將其認定為突破性療法。如果獲得批準，Ilaris可能成為第一個被藥品監(jiān)管部門批準的治療TRAPS和HIDS/MKD的藥物，并且它可能成為繼秋水仙堿療法后被FDA批準的治療FMF的又一方法。

　　此次突破性療法的認定，基于關(guān)鍵的III期整群臨床試驗。根據(jù)這項研究，諾華在美國提交了三份補充生物制品的許可申請，以注冊Ilaris用于這些適應癥。

　　Ilaris在2009年被FDA批準用于治療一種名為冷吡啉相關(guān)周期性綜合征(CAPS)的罕見自身炎癥性疾病的兩種亞型：Muckle-Wells綜合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)，適用于四歲及以上的患者。在2013年，F(xiàn)DA批準Ilaris治療一種名為系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(SJIA)的幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的罕見的自身炎癥形式，適用于兩歲及兩歲以上的患者。

　　關(guān)于周期性發(fā)熱綜合征(PFS)

　　周期性發(fā)熱綜合征(PFS)是一組自身炎癥性疾病，可造成無感染原因的嚴重反復發(fā)熱。大多數(shù)病人在嬰兒期或童年時期即表現(xiàn)出癥狀，但某些患者直到成年期才出現(xiàn)明顯癥狀或得到診斷。

　　目前沒有藥物被批準用于治療腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合征(TRAPS)或高免疫球蛋白D綜合征(HIDS)/甲羥戊酸激酶缺乏癥(MKD)，并且家族性地中海熱(FMF)患者的選擇非常有限。目前的藥物，如皮質(zhì)類固醇等口服抗炎藥，只能幫助控制癥狀。雖然一些藥物，如非甾體抗炎藥(NSAIDs)，具有一定減輕癥狀的效果，但不能預防或改變發(fā)熱的進程。

　　在IIaris被FDA審評用于治療的三種罕見病中，F(xiàn)MF最常見，并且主要多發(fā)于東部地中海地區(qū)血統(tǒng)的人，約占當?shù)乜側(cè)丝?/250到1/1000。在其他種族中，這種病不太常見，但它可以影響任何人。TRAPS和HIDS/MKD更少見，每百萬人中約僅有1-2名患者。

　　關(guān)于Ilaris

　　Ilaris(卡那單抗,Canakinumab)是一種選擇性、高親和性的人體單克隆抗體，能抑制白細胞介素-1β(IL-1β)，而白細胞介素-1β是人體免疫系統(tǒng)防御的一個重要部分。IL-1β的過量產(chǎn)生在某些炎性疾病中起著明顯的作用。Ilaris通過持續(xù)阻斷IL-1β的功能而發(fā)揮作用，因此可以抑制由IL-1β過度生成而引起的炎癥。

　　在美國，Ilaris被批準用于系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(SJIA)的治療；在歐盟，Ilaris被批準用于難治性急性痛風性關(guān)節(jié)炎(RefractoryAcuteGoutyArthritis)的對癥治療。Ilaris還在超過70個國家被獲準用于冷吡啉相關(guān)周期性綜合征(CAPS)的治療，CAPS是一種罕見的、終身的、有衰弱癥狀的遺傳缺陷。在美國，Ilaris被批準用于治療CAPS的兩種亞型，Muckle-Wells綜合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎癥綜合征(FCAS)。被批準的適應癥在各個國家有可能有些差異。

　　關(guān)于諾華公司（Novartis）

　　Novartis提供創(chuàng)新的醫(yī)療解決方案，來滿足患者和社會不斷變化的需求?？偛课挥谌鹗堪腿麪?。諾華公司提供了一個多元化的產(chǎn)品組合來最好地滿足這些需求，包括創(chuàng)新藥物、眼部護理和節(jié)約成本的非專利藥品。Novartis是在這些領(lǐng)域中唯一的具有領(lǐng)先地位的全球性公司。