2016年5月20日訊/生物谷BIOON/--丹麥制藥巨頭諾和諾德（NovoNordisk）近日宣布，已向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）提交了長(zhǎng)效凝血因子IX產(chǎn)品nonacogbetapegol（諾那凝血素βpegol）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。該藥是一種糖基聚乙二醇化的重組凝血因子IX，具有顯著改善的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）屬性，開(kāi)發(fā)用于B型血友病的治療。在歐盟監(jiān)管方面，諾和諾德于今年1月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了nonacogbetapegol的上市許可申請(qǐng)（MAA）。

　　諾那凝血素βpegol監(jiān)管文件的提交，是基于Paradigm臨床項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。臨床數(shù)據(jù)顯示，諾那凝血素βpegol用于B型血有病成人、青少年、兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療、出血發(fā)作控制、圍手術(shù)期管理均非常有效，同時(shí)耐受性、安全性良好。

　　與標(biāo)準(zhǔn)的凝血因子IX產(chǎn)品相比，諾那凝血素βpegol的半衰期延長(zhǎng)了5倍之多。在Paradigm臨床項(xiàng)目中，盡管諾那凝血素βpegol給藥的頻率較低，但患者血液中諾那凝血素βpegol卻達(dá)到了較高的水平。在III期臨床中，每周一次用藥40IU/kg諾那凝血素βpegol所維持的因子IX活性水平高于15%，同時(shí)將平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表現(xiàn)出預(yù)防目標(biāo)關(guān)節(jié)出血的潛力。此外，這些患者在整個(gè)研究過(guò)程中生活質(zhì)量也得到了顯著改善。

　　諾那凝血素βpegol是一種半衰期延長(zhǎng)的因子IX產(chǎn)品，旨在作為替代療法用于B型血有病的治療。糖基聚乙二醇化是一種有效延長(zhǎng)半衰期的技術(shù)，在A型血液病及其他治療領(lǐng)域已被證明安全有效。

　　諾和諾德表示，諾那凝血素βpegol作為一種新的長(zhǎng)效因子IX產(chǎn)品，具有較高的因子IX活性水平、較低的用藥頻率、同時(shí)可減少出血率，該藥有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成員的生活質(zhì)量。