EvaluatePharma近日發(fā)布了2016年5月份全球醫(yī)藥研發(fā)最值得關(guān)注的大事件，為大家分享如下：

　　杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）這類患者群體的命運(yùn)現(xiàn)在完全被抓在FDA的手中。盡管FDA咨詢委員會(huì)在4月25日以7:6（3人棄權(quán)）的投票結(jié)果否決了eteplirsen的上市申請(qǐng)，但這次會(huì)議被描述成史上情感與理智博弈最為激烈的會(huì)議，一邊是絕望的患者及家屬把希望完全寄托在eteplirsen身上，一邊是臨床證據(jù)不足挑戰(zhàn)FDA的審評(píng)原則，這讓FDA陷入了兩難境地（見：76歲老母親的艱辛求藥路：情理與法理，孰輕孰重？）。

　　FDA一般情況下都會(huì)遵從咨詢委員會(huì)專家組的建議，因此eteplirsen的命運(yùn)堪憂。但是想想“女版?zhèn)ジ?rdquo;這樣一個(gè)帶有天然缺陷的藥物最終能在女權(quán)運(yùn)動(dòng)和反性別歧視的壓力下獲批，足夠安全只是療效未得充分證實(shí)的eteplirsen是否還會(huì)有一線生機(jī)？在此并不是說女性性欲障礙患者的需求不夠剛性（見：女版“偉哥”未能撩起市場(chǎng)興致銷售團(tuán)隊(duì)?wèi)K遭解散），而是說相比之下，大概率永遠(yuǎn)喪失行走能力甚至喪命的DMD患者太需要一個(gè)藥物了。

　　FDA胃腸病學(xué)專家咨詢委員會(huì)4月7日以17:0的投票結(jié)果推薦批準(zhǔn)了奧貝膽酸（OCA）用于治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）。由于PDUFA預(yù)定審批期限是今年5月底，奧貝膽酸有望成為近50年來有個(gè)獲批的PBC治療新藥，在此之前，熊去氧膽酸是該病的主要治療方法，但應(yīng)答率不足50%。EvaluatePharma預(yù)測(cè)OCA的2022年銷售額可達(dá)到35.25億美元，請(qǐng)注意，美國(guó)批準(zhǔn)OCA這一事件對(duì)應(yīng)的凈現(xiàn)值高達(dá)113.71億美元，是Intercept當(dāng)前市值的3倍多。

　　Trevena的心衰藥物TRV027即將公布IIb期臨床研究結(jié)果，盡管EvaluatePharma對(duì)其2022年銷售額預(yù)測(cè)不過3600萬美元，但這個(gè)里程碑事件將直接決定Trevena這個(gè)小公司的命運(yùn)。如果臨床數(shù)據(jù)優(yōu)異，Allergan很可能會(huì)行使權(quán)利將力爭(zhēng)將該藥推進(jìn)上市，Trevena也將據(jù)此從Allergan獲得4.3億美元的里程金。