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3D動(dòng)畫(huà)帶你了解CRISPR-Cas9基因編輯

2015-11-29 來(lái)源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:CRISPR技術(shù)是以細(xì)菌保護(hù)自身不受病毒感染的系統(tǒng)為基礎(chǔ)。當(dāng)細(xì)菌檢測(cè)到病毒的DNA時(shí),它會(huì)生產(chǎn)出兩種較短的RNA。

  我們體內(nèi)的每一個(gè)細(xì)胞都包含有一套基因組,超過(guò)2萬(wàn)個(gè)基因、30億個(gè)DNA“字母”。DNA由兩股單鏈組成雙螺旋結(jié)構(gòu),它們由一種簡(jiǎn)單的配對(duì)規(guī)則連接在一起:A與T配對(duì),G與C配對(duì)。我們的基因決定了個(gè)體和物種?;?qū)】狄灿猩钸h(yuǎn)的影響。得益于DNA測(cè)序技術(shù)的發(fā)展,研究者們已經(jīng)確定了成千上萬(wàn)個(gè)與疾病有關(guān)的基因。為了理解基因的工作原理,研究者們需要找到控制它們的方法。改變活體動(dòng)物基因并不容易,但最近,一種新方法出現(xiàn)了——它有希望極大地改進(jìn)我們編輯任何生物DNA的能力,包括人類(lèi)。基因編輯技術(shù)再獲新突破

  CRISPR技術(shù)是以細(xì)菌保護(hù)自身不受病毒感染的系統(tǒng)為基礎(chǔ)。當(dāng)細(xì)菌檢測(cè)到病毒的DNA時(shí),它會(huì)生產(chǎn)出兩種較短的RNA。其中一種RNA包含與入侵病毒相對(duì)應(yīng)的片段。這兩種RNA與一個(gè)蛋白質(zhì)一起組成了一個(gè)復(fù)合體,叫做Cas9。Cas9是一種核酸酶,這是一種酶能夠切斷DNA。當(dāng)相符的片段,也就是所謂的向?qū)NA,在病毒體內(nèi)找到它的目標(biāo)時(shí),Cas9就會(huì)切下目標(biāo)DNA,消滅病毒。基因編輯治療時(shí)代來(lái)臨

  過(guò)去的幾年里,研究這個(gè)系統(tǒng)的科學(xué)家意識(shí)到,它可以被改造。這樣,不僅可以切斷病毒DNA,并且可以精確地針對(duì)所有DNA。不管它們位于什么位置,只需要改造一下向?qū)NA與想要的目標(biāo)相符合就行。這不僅可以在試管里完成,還可以在活體細(xì)胞的細(xì)胞核內(nèi)進(jìn)行。一旦進(jìn)入了細(xì)胞核,這個(gè)復(fù)合體就會(huì)鎖定一段短序列,Cas9就會(huì)解開(kāi)DNA,使其與目標(biāo)RNA相匹配。配對(duì)完成后,Cas9就會(huì)使用兩個(gè)微小的分子剪刀來(lái)剪下DNA。這個(gè)過(guò)程中,細(xì)胞會(huì)試著修復(fù)剪下的部分,但修復(fù)過(guò)程很容易出錯(cuò),導(dǎo)致了使基因失效的變異,讓研究者能得以理解它的功能。這些變異是隨機(jī)的。

  不過(guò),有時(shí)研究者需要更精確的編輯。比如說(shuō),用一個(gè)健康基因來(lái)取代一個(gè)變異的基因。可以添加一段攜帶有預(yù)期序列的DNA,一旦CRISPR系統(tǒng)的剪切完成,這個(gè)DNA模板能與剪切端頭配對(duì),重新組合或用新版代替原有序列。這些都可以在培養(yǎng)細(xì)胞中完成,包括干細(xì)胞。干細(xì)胞可以分化為許多不同種類(lèi)的細(xì)胞,也可以在受精卵上進(jìn)行,創(chuàng)造出靶向變異的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。

  與過(guò)去的方法不同,CRISPR可以同時(shí)針對(duì)多個(gè)基因靶向,這在研究復(fù)雜的人類(lèi)疾病上是一個(gè)巨大的進(jìn)步。它們不是只針對(duì)一個(gè)變異而是許多基因一起工作。這個(gè)方法正在飛速發(fā)展,將在基礎(chǔ)研究中大有用處,比如藥物開(kāi)發(fā)和農(nóng)業(yè),也許最終將用在罹患遺傳疾病的患者身上。

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