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3D動畫帶你了解CRISPR-Cas9基因編輯

2015-11-29 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:CRISPR技術(shù)是以細菌保護自身不受病毒感染的系統(tǒng)為基礎(chǔ)。當細菌檢測到病毒的DNA時,它會生產(chǎn)出兩種較短的RNA。

  我們體內(nèi)的每一個細胞都包含有一套基因組,超過2萬個基因、30億個DNA“字母”。DNA由兩股單鏈組成雙螺旋結(jié)構(gòu),它們由一種簡單的配對規(guī)則連接在一起:A與T配對,G與C配對。我們的基因決定了個體和物種?;?qū)】狄灿猩钸h的影響。得益于DNA測序技術(shù)的發(fā)展,研究者們已經(jīng)確定了成千上萬個與疾病有關(guān)的基因。為了理解基因的工作原理,研究者們需要找到控制它們的方法。改變活體動物基因并不容易,但最近,一種新方法出現(xiàn)了——它有希望極大地改進我們編輯任何生物DNA的能力,包括人類。基因編輯技術(shù)再獲新突破

  CRISPR技術(shù)是以細菌保護自身不受病毒感染的系統(tǒng)為基礎(chǔ)。當細菌檢測到病毒的DNA時,它會生產(chǎn)出兩種較短的RNA。其中一種RNA包含與入侵病毒相對應(yīng)的片段。這兩種RNA與一個蛋白質(zhì)一起組成了一個復(fù)合體,叫做Cas9。Cas9是一種核酸酶,這是一種酶能夠切斷DNA。當相符的片段,也就是所謂的向?qū)NA,在病毒體內(nèi)找到它的目標時,Cas9就會切下目標DNA,消滅病毒。基因編輯治療時代來臨

  過去的幾年里,研究這個系統(tǒng)的科學(xué)家意識到,它可以被改造。這樣,不僅可以切斷病毒DNA,并且可以精確地針對所有DNA。不管它們位于什么位置,只需要改造一下向?qū)NA與想要的目標相符合就行。這不僅可以在試管里完成,還可以在活體細胞的細胞核內(nèi)進行。一旦進入了細胞核,這個復(fù)合體就會鎖定一段短序列,Cas9就會解開DNA,使其與目標RNA相匹配。配對完成后,Cas9就會使用兩個微小的分子剪刀來剪下DNA。這個過程中,細胞會試著修復(fù)剪下的部分,但修復(fù)過程很容易出錯,導(dǎo)致了使基因失效的變異,讓研究者能得以理解它的功能。這些變異是隨機的。

  不過,有時研究者需要更精確的編輯。比如說,用一個健康基因來取代一個變異的基因。可以添加一段攜帶有預(yù)期序列的DNA,一旦CRISPR系統(tǒng)的剪切完成,這個DNA模板能與剪切端頭配對,重新組合或用新版代替原有序列。這些都可以在培養(yǎng)細胞中完成,包括干細胞。干細胞可以分化為許多不同種類的細胞,也可以在受精卵上進行,創(chuàng)造出靶向變異的轉(zhuǎn)基因動物。

  與過去的方法不同,CRISPR可以同時針對多個基因靶向,這在研究復(fù)雜的人類疾病上是一個巨大的進步。它們不是只針對一個變異而是許多基因一起工作。這個方法正在飛速發(fā)展,將在基礎(chǔ)研究中大有用處,比如藥物開發(fā)和農(nóng)業(yè),也許最終將用在罹患遺傳疾病的患者身上。

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