日本發(fā)現(xiàn)基因可延長小鼠壽命治療小腦萎縮取得進(jìn)展
摘要：東京醫(yī)科齒科大學(xué)岡澤軍等人研究的是1型小腦萎縮，該病已知是患者的第6對染色體出現(xiàn)異常，導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)能修復(fù)受損脫氧核糖核酸的HMGB1蛋白質(zhì)減少而引發(fā)的。
日本研究人員最新發(fā)現(xiàn)，向患有小腦萎縮(SCA)實驗鼠的小腦導(dǎo)入一種能夠編碼具有修復(fù)功能蛋白質(zhì)的基因，可以延長小鼠壽命并改善其運動能力。這一發(fā)現(xiàn)為治療小腦萎縮帶來了希望。
小腦萎縮的病因目前尚不明確，但患者大多有家族遺傳傾向。由于小腦的生理功能主要是維持身體平衡和協(xié)調(diào)隨意運動，患者常出現(xiàn)步態(tài)不穩(wěn)、
跑步困難等癥狀，晚期還可能出現(xiàn)
心力衰竭。
東京醫(yī)科齒科大學(xué)岡澤軍等人研究的是
1型小腦萎縮，該病已知是患者的第6對染色體出現(xiàn)異常，導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)能修復(fù)受損脫氧核糖核酸的HMGB1蛋白質(zhì)減少而引發(fā)的。
研究小組向患病實驗鼠的小腦表面導(dǎo)入能編碼HMGB1蛋白質(zhì)的基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，先前壽命只有250天的實驗鼠，在導(dǎo)入這種基因后壽命得到了延長，而且運動功能也得到改善。
研究人員表示，如果直接注入HMGB1蛋白質(zhì)，會激活炎癥細(xì)胞，產(chǎn)生不良影響。而進(jìn)行基因治療時，只有神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)的這種蛋白質(zhì)增加，所以今后有望開發(fā)出治療小腦萎縮的新方法。
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