血管畸形是一類(lèi)良性先天性血管性病變的統(tǒng)稱(chēng)，可累及多個(gè)系統(tǒng)和臟器。復(fù)雜型血管畸形可以引起嚴(yán)重的并發(fā)癥，導(dǎo)致毀形性損害、功能障礙甚至危及生命。西羅莫司是一種西羅莫司靶蛋白特異性抑制劑，常規(guī)應(yīng)用于器官移植術(shù)后抗移植排斥反應(yīng)。

　　近年來(lái)將其用于治療復(fù)雜性血管畸形取得良好療效。目前報(bào)道，西羅莫司口服治療最小年齡僅為14周齡，治療的常用劑量為每天1.5～2mg/m2，所有患者治療總有效率為20%～80%。常見(jiàn)的生物學(xué)不良反應(yīng)包括血液系統(tǒng)改變，代謝改變。少見(jiàn)且嚴(yán)重的不良反應(yīng)為間質(zhì)性肺炎和潛在性免疫抑制。目前研究顯示，西羅莫司治療復(fù)雜血管性疾病可能有非常好的前景，但尚需更多循證醫(yī)學(xué)的證據(jù)支持。

　　西羅莫司治療復(fù)雜血管性疾病療效好，不良反應(yīng)少，越來(lái)越受到人們的重視，但仍需注意以下問(wèn)題：

　　1.所有國(guó)外報(bào)道西羅莫司治療復(fù)雜血管畸形的病例雖治療有效，但多數(shù)為個(gè)案報(bào)道，隨機(jī)對(duì)照研究的臨床療效和安全性觀察有待進(jìn)一步研究。

　　2.對(duì)于治療療效的判斷多數(shù)存在主觀性。文章中療效判斷主要依靠患者和家屬觀察皮損外觀顏色、質(zhì)地、厚薄、皮溫等改善程度，瘤體的縮小程度，以及臟器或器官功能的改善程度來(lái)評(píng)估。僅有部分特殊病例，參考了一些相對(duì)客觀的輔助檢查。因此，在今后的臨床療效評(píng)估研究中應(yīng)選取更多客觀評(píng)估指標(biāo)進(jìn)行治療前后的比較，以提高療效判斷的準(zhǔn)確性。

　　3.對(duì)于治療有效的病例，存在許多后續(xù)問(wèn)題。如每種血管畸形的有效治療劑量應(yīng)是多少，血藥濃度需要達(dá)到多少最為安全有效，藥物初始治療后何時(shí)開(kāi)始減量，治療療程需要維持多長(zhǎng)時(shí)間等。

　　4.西羅莫司為mTOR抑制劑，長(zhǎng)期應(yīng)用，除了觀察短期內(nèi)生物學(xué)不良反應(yīng)和代謝相關(guān)的不良反應(yīng)外，還需要注意一些嚴(yán)重的不良反應(yīng)。對(duì)于兒童，西羅莫司有無(wú)對(duì)骨骼生長(zhǎng)發(fā)育產(chǎn)生影響尚待進(jìn)一步觀察。

　　5.外用西羅莫司制劑或聯(lián)合其他治療方式（如脈沖染料激光）治療血管畸形疾病，可有效治療或有效提高其他治療方式的療效，但仍需大規(guī)模的臨床隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)驗(yàn)證，進(jìn)一步制定外用劑型和合適濃度。

　　總之，西羅莫司作為一種治療復(fù)雜血管畸形的藥物在臨床應(yīng)用中有非常好的前景，相信隨著相關(guān)基礎(chǔ)研究和臨床觀察的逐漸深入，將會(huì)在復(fù)雜性血管畸形治療領(lǐng)域中發(fā)揮更大作用。