抗癌新藥：黑色素瘤新藥在美上市

2014-10-07 來(lái)源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：抗癌新藥 - 黑色素瘤新藥Keytruda在美上市，為全世界的黑色素患者帶來(lái)福音，而赴美就醫(yī)已成為國(guó)內(nèi)患者最早、最快使用美國(guó)最新研發(fā)藥物或接受更先進(jìn)的治療手段的有效途徑。

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　　日前，在中歐衛(wèi)生管理與政策中心舉辦的“以患者為中心的跨國(guó)醫(yī)療模式”論壇上，赴美就醫(yī)成為了與會(huì)專家的熱議話題。據(jù)此前《南都周刊》報(bào)道，中國(guó)每年有成千上萬(wàn)的患者赴全球頂級(jí)醫(yī)療資源的集散地——美國(guó)，尋求更多救治可能。

　　在本次論壇上，國(guó)內(nèi)最大的出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)盛諾一家董事長(zhǎng)蔡強(qiáng)說(shuō)：在赴美就醫(yī)的中國(guó)患者中，80%是癌癥患者，其中黑色素瘤占據(jù)了相應(yīng)比例。盛諾一家的合作醫(yī)院、美國(guó)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬丹娜法伯癌癥研究院在治療黑色素瘤在內(nèi)的各種癌癥方面是絕對(duì)的權(quán)威醫(yī)院，不僅擁有最新的治療設(shè)備和手段，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱FDA）批準(zhǔn)的各種新藥也能第一時(shí)間讓患者服用，比國(guó)內(nèi)至少領(lǐng)先3至5年。

　　FDA批準(zhǔn)黑色素瘤治療新藥Keytruda

　　美國(guó)東部時(shí)間2014年9月4日（北京時(shí)間9月5日），Keytruda（Pembrolizumab）通過(guò)了FDA的加速審批，用于治療其他藥物無(wú)效的晚期或不能手術(shù)的黑色素瘤。

　　在美國(guó)，約有5%的新發(fā)癌癥是黑色素瘤，這種癌細(xì)胞來(lái)源于產(chǎn)生黑色素、決定皮膚顏色的皮膚細(xì)胞。根據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（NCI）的預(yù)測(cè)，今年美國(guó)將有76100人被診斷患有黑色素瘤，其中將有9710人死于該疾病。

　　第一個(gè)上市批準(zhǔn)的可以阻礙PD-1的藥物

　　Keytruda是第一個(gè)獲得上市批準(zhǔn)的可以阻礙PD-1的藥物，PD-1是一種細(xì)胞信號(hào)通路，它能抑制身體的免疫系統(tǒng)攻擊黑色素瘤細(xì)胞。Keytruda需要在Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）治療（一種免疫療法）后使用。對(duì)于表達(dá)BRAFV600基因突變的黑色素瘤患者，Keytruda也需要在Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）和一種BRAF抑制劑治療后使用，BRAF抑制劑是一種阻斷BRAF基因突變效應(yīng)的療法。

　　“Keytruda是自2011年以來(lái)FDA批準(zhǔn)的第六個(gè)黑色素瘤新藥，這是黑色素瘤研究領(lǐng)域的一大進(jìn)步”，F(xiàn)DA的藥物評(píng)估和研究中心下屬的血液學(xué)和腫瘤學(xué)辦公室主任RichardPazdur,M.D.說(shuō)，“這些藥物大多具有不同的作用機(jī)理，這為黑色素瘤患者帶來(lái)了更多新的治療選擇。”

　　FDA之前批準(zhǔn)的五個(gè)黑色素瘤藥物分別是：Ipilimumab（易普利姆瑪/伊匹單抗）（2011）、聚乙二醇干擾素α-2b（2011）、Vemurafenib（維羅非尼）（2011）、Dabrafenib（達(dá)拉菲尼）（2013）、Trametinib（曲美替尼）（2013）。

　　被FDA授予突破性療法認(rèn)定

　　申辦方提供的臨床前證據(jù)表明，相比現(xiàn)有藥物Keytruda可能實(shí)質(zhì)性地提高治療效果，基于此FDA授予了Keytruda突破性療法認(rèn)定。Keytruda同時(shí)還獲得了優(yōu)先評(píng)審以及孤兒藥認(rèn)定。獲得優(yōu)先評(píng)審資格的藥物需要滿足的條件是：在上市申請(qǐng)?zhí)峤粫r(shí)，該藥物可能顯著提高某種嚴(yán)重疾病治療的安全性和有效性；而孤兒藥認(rèn)定則被授予那些旨在治療罕見病的藥物。

　　FDA經(jīng)加速審批程序批準(zhǔn)了Keytruda。加速審批程序用于批準(zhǔn)重大或威脅生命疾病的治療藥物。在臨床數(shù)據(jù)顯示藥物能夠影響患者的替代終點(diǎn)指標(biāo)，且預(yù)測(cè)患者可能會(huì)受益的情況下，這種藥物才能獲得加速審批。該程序使患者能夠更早地使用這些新藥。與此同時(shí)，該公司還在進(jìn)行證實(shí)性臨床試驗(yàn)。Keytruda對(duì)生存或疾病相關(guān)癥狀的改善情況尚未確定。

　　有效性及安全性得到證實(shí)

　　Keytruda的有效性在173名治療后發(fā)生進(jìn)展的晚期黑色素瘤患者參與的臨床試驗(yàn)中得到了證實(shí)。所有的受試者都給予Keytruda治療，使用建議的劑量2mg/kg或更高的劑量10mg/kg。50%的患者接受2mg/kg劑量，其中約24%的患者腫瘤縮小，這種效應(yīng)持續(xù)至少1.4-8.5個(gè)月，大部分患者的腫瘤縮小持續(xù)時(shí)間更長(zhǎng)，使用10mg/kg劑量的受試者，發(fā)生腫瘤縮小的患者比例與低劑量組相當(dāng)。

　　Keytruda的安全性在411名晚期黑色素瘤患者中得到了證實(shí)。Keytruda最常見的副作用是疲勞、咳嗽、惡心、皮膚瘙癢、皮疹、食欲下降、便秘、關(guān)節(jié)痛和腹瀉，還可能會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)的副作用。在這411名晚期黑色素瘤患者中，嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)的副作用累及健康器官，包括肺、結(jié)腸、產(chǎn)生激素的腺體和肝臟，但較少見。

　　據(jù)蔡強(qiáng)介紹，盛諾一家一直致力于國(guó)內(nèi)患者提供更加廣闊的國(guó)際醫(yī)療資源，與國(guó)外合作醫(yī)院保持著緊密合作，這其中就包括最新醫(yī)療信息互通。盛諾一家獲得的國(guó)外新藥、新設(shè)備及治療手段上的突破性信息，都會(huì)第一時(shí)間向外公布，以期幫助到更多赴美就醫(yī)患者。

（實(shí)習(xí)編輯：趙雪潔）