時隔8年，這款藥物終于惠及兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者！
4月26日，美國食品
藥品管理局（FDA）擴大了Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法的適應(yīng)癥范圍，使其可用于治療5歲及以上系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。
由此，Benlysta成為了首個在美獲批治療兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物。
“該藥填補了兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療領(lǐng)域的空白。”FDA藥物評估和研究中心主任珍妮特·伍德考克表示，“這種疾病雖目前尚無治愈方法，但Benlysta有助于較年輕患者控制疾病進(jìn)展，由此可以改善其生活質(zhì)量，降低長期器官損傷和殘疾風(fēng)險。”
Benlysta本次獲批基于名為PLUTO的臨床實驗項目，以評估在聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療下，93名罹患兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者接受Benlysta靜脈輸注治療的療效、安全性及藥代動力學(xué)。
研究結(jié)果顯示，Benlysta組達(dá)到了主要終點，在治療52周后，患者系統(tǒng)性紅斑狼瘡緩解指數(shù)比例顯著高于安慰劑組。
接受Benlysta治療的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重惡化的風(fēng)險更低，疾病進(jìn)展至嚴(yán)重惡化的時間也更長。
在安全性方面，兒童患者體內(nèi)藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)與在成人患者中獲得的數(shù)據(jù)一致。
Benlysta是一款人源化單抗，能夠特異性結(jié)合B淋巴細(xì)胞刺激因子，從而減少導(dǎo)致系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細(xì)胞數(shù)量。
除本次擴大適應(yīng)癥的靜脈輸注劑型外，該藥在2017年獲批了皮下
注射劑型，患者可自行給藥，提高了其依從性。
紅斑狼瘡是一種典型的自身免疫病，有盤狀紅斑狼瘡、亞急性皮膚型紅斑狼瘡、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、深在性紅斑狼瘡、新生兒紅斑狼瘡、藥物性紅斑狼瘡等多種亞型。
其中，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是最常見也是最嚴(yán)重的一型。
“系統(tǒng)性”表現(xiàn)在，隨著疾病進(jìn)展，該病可累及人體幾乎所有器官組織，甚至造成多系統(tǒng)損害。
罹患這一疾病的兒童患者雖不多見，但其病情發(fā)展卻比成人患者更具侵略性。
同時，相較于成年患者，兒童患者腎臟和中樞
神經(jīng)系統(tǒng)更容易受到侵害，因此其出現(xiàn)嚴(yán)重器官損傷和并發(fā)癥風(fēng)險也更高。
長期以來，該病治療主要以糖皮質(zhì)
激素和免疫抑制劑為主，但藥物毒副作用以及難治性或耐藥性病例，都是系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療中的難題。
“兒童患者治療選擇十分有限，”葛蘭素史克首席科學(xué)官兼研發(fā)總裁哈爾·巴倫指出，“對美國兒童患者來說，本次批準(zhǔn)意味著他們有了一種創(chuàng)新的、經(jīng)FDA批準(zhǔn)的藥物，以幫助控制這種具有挑戰(zhàn)性的自身免疫性疾病的影響。”
值得一提的是，這款藥物已于去年4月獲國家藥監(jiān)局藥審中心受理，并進(jìn)入優(yōu)先審評通道，預(yù)計將于今年得到審評結(jié)論。
期待這款藥物順利在我國獲批，造福更多患者！
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