又一款罕見(jiàn)病新藥在華獲批，可治療肺動(dòng)脈高壓！

2018-12-12 來(lái)源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：臨床急需！

今日，國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)公告稱，已于12月7日批準(zhǔn)司來(lái)帕格片進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療肺動(dòng)脈高壓，以延緩疾病進(jìn)展及降低因肺動(dòng)脈高壓而住院的風(fēng)險(xiǎn)。

司來(lái)帕格片是一種口服前列環(huán)素受體激動(dòng)劑，可舒張血管壁肌肉以擴(kuò)張血管，并可能抑制肺平滑肌細(xì)胞的增殖、肺血管壁的增厚，從而降低血壓。該藥于2015年12月在美獲批。

此外，該藥活性代謝物對(duì)前列環(huán)素受體有高度選擇性，故不良反應(yīng)較低，安全性和耐受性均較好。

肺動(dòng)脈高壓是一種罕見(jiàn)病，表現(xiàn)為肺動(dòng)脈內(nèi)血壓異常升高，最終導(dǎo)致患者右心衰竭，甚至危及生命。因此，該病也被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”。

世衛(wèi)組織根據(jù)病因?qū)⒎蝿?dòng)脈高壓分為5類(lèi)，分別為動(dòng)脈性肺動(dòng)脈高壓、左心疾病所致肺動(dòng)脈高壓、肺部疾病和（或）低氧所致肺動(dòng)脈高壓、慢性血栓栓塞性肺動(dòng)脈高壓、多種機(jī)制和（或）不明機(jī)制引起的肺動(dòng)脈高壓。

中華慈善總會(huì)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)約有1200萬(wàn)肺動(dòng)脈高壓患者。

2017年前，在肺動(dòng)脈高壓治療領(lǐng)域，我國(guó)已獲批上市主要藥物有內(nèi)皮素受體拮抗劑（波生坦片、安立生坦片）、前列環(huán)素類(lèi)藥物（曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液）等。

然而，這些藥物存在副作用較大或給藥形式不便等缺點(diǎn)，因此，仍存在未被滿足的需求。

受益于我國(guó)審評(píng)審批制度改革，2017年以來(lái)，安全性和耐受性均較好的肺動(dòng)脈高壓治療藥物作為臨床急需藥品，相繼進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)審批通道，如鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶激動(dòng)劑利奧西呱片、內(nèi)皮素受體拮抗劑馬昔騰坦片均在去年獲批上市。

與我國(guó)已上市的用于治療肺動(dòng)脈高壓的前列環(huán)素類(lèi)藥物比較，本次獲批的司來(lái)帕格片是首個(gè)可以口服的制劑，有效改善了患者的依從性。既可避免靜脈給藥的注射部位反應(yīng)，也可避免吸入劑型的咽喉刺激反應(yīng)和咳嗽。

此外，司來(lái)帕格片同樣作為臨床急需品種，于今年11月被納入第一批臨床急需境外新藥名單，通過(guò)專門(mén)通道加快審評(píng)。

據(jù)悉，司來(lái)帕格片2017年全球收入約5.36億美元。Evaluate預(yù)測(cè)，到2024年該藥年銷(xiāo)售額或?qū)⑦_(dá)到19.1億美元。