帕金森病治療領域又有重磅消息傳來！
作為《自然》雜志今年年初評出的2018年最值得期待科學事件之一，利用誘導多能
干細胞（iPS細胞）治療帕金森病的臨床試驗又迎來新進展。
11月9日，日本京都大學宣布，該校研究人員已開展利用iPS細胞治療帕金森病臨床試驗，向一名患者腦部移植了由iPS細胞培養(yǎng)的神經祖細胞。這種療法在全球尚屬首次使用。
“最好結果就是，看到患者病情改善到不再需要服用任何藥物的程度。” 該研究團隊負責人、京都大學iPS細胞研究和應用中心神經外科教授高橋淳在談到他的最終目標時說。
當日，京都大學醫(yī)學部附屬醫(yī)院在記者會上介紹了這例移植手術，手術已于今年10月完成，患者是一名50多歲的男性，被移植的是由他人iPS細胞培養(yǎng)的多巴胺神經祖細胞。
在約3小時的移植手術中，“我們在患者左腦額部開了一個洞，注入了約240萬個多巴胺神經祖細胞。” 京都大學醫(yī)學部附屬醫(yī)院醫(yī)生Takayuki Kikuchi在發(fā)布會上說，患者術后還欣慰地笑了下。
這是全球首例利用iPS細胞治療人類帕金森病的移植手術，目前患者恢復情況良好，手術效果和安全性還需長期觀察。
如果接下來六個月沒有出現任何問題，醫(yī)生將會把另外240萬個iPS細胞植入該患者右腦。
然后，研究人員將會再用2年時間進行跟蹤觀察，以確認臨床試驗的安全性及療效。
該臨床試驗計劃于今年7月獲得了日本政府批準。按計劃，該臨床試驗將為7名患者進行移植。這7名患者都在50歲-60歲之間，患帕金森病均在5年以上，藥物治療效果不佳。
聽到首例臨床試驗消息后，日本帕金森病協(xié)會倍感振奮。“我們一直都希望這一臨床試驗盡早開展，” 日本帕金森病協(xié)會代表主席Kosei Hasegawa說，“我們對臨床試驗結果抱有很高期待，希望臨床試驗進展順利。”
“我感覺這項研究正在一步步向前邁進。我們期待聽到積極結果。”現年70歲的帕金森患者Hisao Hiramine也對此寄予厚望。
iPS細胞是通過對成熟體細胞“重新編程”培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力。此前研究人員曾在動物研究中證實，iPS細胞療法能夠治療猴子的帕金森病。
2012年1月，高橋淳團隊宣布，從人的iPS細胞中制造出多巴胺神經前體細胞，并將其植入患有帕金森病猴子大腦后發(fā)現，由神經前體細胞分化而成的神經細胞至少存活了半年并生成了多巴胺。
去年8月底，高橋淳團隊在英國《自然》雜志網絡版上發(fā)表了一項研究成果，稱用人的iPS細胞制作成多巴胺神經前體細胞，移植到8只患有帕金森病的食蟹猴腦中。結果顯示，不僅這些猴子的手足顫抖狀況得到改善，經過最長兩年時間觀察，也沒有出現可能
癌變的腫瘤等。
研究人員認為，這一成果或許意味著同樣的移植療法對帕金森病患者安全有效。
帕金森病是一種
神經系統(tǒng)變性疾病，主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經細胞死亡，臨床表現包括手腳震顫、身體僵硬、行動遲緩等，目前尚無法治愈。
數據顯示，日本約有16萬帕金森病患者，許多患者都是50多歲時患上了這種神經退化類疾病。隨著老齡化程度日益加深，日本帕金森患者日益增多。
與日本一樣，我國也已步入老齡化社會，帕金森患者也在日益增多，到2030年，我國帕金森病患者或將達500萬人。
因此，日本利用移植干細胞治療帕金森病的研究意義十分重大。結果如何，讓我們拭目以待。
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