一直以來(lái)，帕金森病被認(rèn)為是一種起源于大腦的疾病，患者大腦中運(yùn)動(dòng)中樞神經(jīng)元逐步死亡，導(dǎo)致了震顫和運(yùn)動(dòng)能力的喪失。

澳大利亞昆士蘭大學(xué)開(kāi)發(fā)出一種有望阻止帕金森病發(fā)展的新療法。研究小組發(fā)現(xiàn)，一種名為MCC950的小分子阻止了幾種動(dòng)物模型中帕金森病的發(fā)展。該小組希望在2020年開(kāi)始人體臨床試驗(yàn)。

帕金森病是世界上第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，有1000萬(wàn)患者，帕金森病已成為繼腫瘤、心血管病之后中老年的“第三殺手”。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)約有260萬(wàn)帕金森病患者，居世界第一。我國(guó)65歲及以上人群的患病率為1.7%，每年新增患者超10萬(wàn)。

除了為大眾熟知的手抖、僵硬、動(dòng)作變慢等運(yùn)動(dòng)癥狀外，帕金森病還會(huì)導(dǎo)致抑郁、便秘和睡眠障礙等非運(yùn)動(dòng)癥狀?；颊邔⒅饾u喪失自主生活能力，生活質(zhì)量大幅下降。

帕金森病其實(shí)就是人腦干部位的黑質(zhì)變少了，黑質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺變少了，而多巴胺正是確保身體按照大腦指令正常運(yùn)動(dòng)的物質(zhì)。這種疾病的特征是產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞減少，多巴胺是一種協(xié)調(diào)運(yùn)動(dòng)控制的化學(xué)物質(zhì)，并伴有大腦的慢性炎癥。

研究小組發(fā)現(xiàn)了一種關(guān)鍵的免疫系統(tǒng)靶點(diǎn)，叫做NLRP3炎性小體，在帕金森患者的大腦中甚至血液中都能發(fā)現(xiàn)這種信號(hào)。

昆士蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院特倫特•伍德拉夫教授說(shuō)，“每天口服一次MCC950，可以阻斷NLRP3在大腦中的激活，防止腦細(xì)胞的損失，從而顯著改善運(yùn)動(dòng)功能。”

目前市場(chǎng)上還沒(méi)有預(yù)防帕金森氏癥患者腦細(xì)胞損失的藥物，并且治療重點(diǎn)是控制癥狀，而不是阻止這種疾病。

例如，優(yōu)時(shí)比旗下創(chuàng)新藥物優(yōu)普洛——全球唯一一款治療帕金森病的透皮貼劑正式在中國(guó)上市，已于10月17日開(kāi)出首張?zhí)幏剑_(kāi)始助力帕金森病患者重獲優(yōu)質(zhì)自在生活。

試圖通過(guò)阻斷在大腦中積聚并導(dǎo)致疾病的神經(jīng)毒性蛋白來(lái)治療神經(jīng)退行性疾病，這種做法并不能帶來(lái)很好療效。研究人員采用了另一種方法，將注意力集中在大腦中名為小膠質(zhì)細(xì)胞的免疫細(xì)胞上，這種細(xì)胞可以清除這些有毒蛋白質(zhì)。

這項(xiàng)研究發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上。

“帕金森等衰老疾病會(huì)使我們的免疫系統(tǒng)過(guò)度活躍，小膠質(zhì)細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致炎癥和大腦損傷。”特倫特•伍德拉夫教授表示，MCC950有效地“冷卻了大腦”，降低了小膠質(zhì)細(xì)胞的炎癥活動(dòng)，并讓神經(jīng)元正常工作。

這一發(fā)現(xiàn)讓人對(duì)有毒蛋白質(zhì)在帕金森病中傳播的機(jī)理有了新認(rèn)識(shí)，并強(qiáng)調(diào)了免疫系統(tǒng)在這一過(guò)程中的重要作用。研究小組正在探索新的治療策略，包括將藥物重新用于免疫系統(tǒng)和炎性小體的研究。