好消息!又一款白血病“孤兒藥”在美獲批!
摘要:罕見白血病患者或迎治愈新希望!

前段時間,由真實題材改編的電影——《我不是藥神》震撼上映,一時間“白血病”一詞成了大眾熱議的焦點。
關于白血病,幾乎人人得知,卻又知之甚少。白血病,也稱為
血癌。是造血系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤,同時也是對人類健康威脅最大的惡性腫瘤之一。在白血病中,
骨髓會產生大量異常白細胞,這些細胞將健康血細胞排擠出去,使血液很難發(fā)揮作用。
白血病首次被定義是在1847年,由德國病理學家魯?shù)婪?middot;魏爾嘯完成。隨后他又于1856年將白血病分為2種類型——脾型和淋巴型。
1946年6月,全球第1例化學藥物在治療白血病方面獲得成效,由此開辟了白血病治療新紀元。
到1947年,波士頓病理學家西德尼·法伯由過去的實驗相信,葉酸模擬的氨基蝶呤可以治療兒童白血病。通過為白血病患兒
注射氨基喋呤,他發(fā)現(xiàn)大多數(shù)患兒骨髓皆有改善跡象,雖然沒能真正治愈白血病患兒,但這些成果為之后的研究奠定了重要基礎。
180多年來,隨著醫(yī)學不斷進步,以及一代又一代研究人員的努力探尋,對于白血病的治療不斷取得新突破,各種抗白血病新藥也相繼問世。
9月13日,又一款白血病治療新藥獲得美國食品
藥品管理局(FDA)批準。
這款由阿斯利康公司研發(fā)的靜脈注射劑——Lumoxiti專門針對已經(jīng)至少接受過兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類似物療法)的毛細胞白血病患者。它是一種靶向CD22的細胞毒素,也是治療毛細胞白血病患者的第一例細胞毒素療法。
毛細胞白血病是一種少見的B淋巴細胞腫瘤,約占全部白血病的2%??赡茉斐苫颊咂7Αo力、腹部脹滿、出血和感染?,F(xiàn)有療法主要是采用嘌呤類藥物及脾切除、聯(lián)合
化療,以及應用利妥昔單抗治療。這些療法雖然可以在初期產生效果,但資料顯示,有高達40%的患者會面臨疾病復發(fā),且后續(xù)治療選擇非常有限。
“Lumoxiti填補了毛細胞白血病患者未被滿足的醫(yī)療需求,這些患者在嘗試其他FDA批準的治療后疾病繼續(xù)惡化。” FDA腫瘤卓越中心主任、醫(yī)學博士理查德·帕茲杜爾說。
“這種療法是國家癌癥研究所開展的重要研究,該研究為這種罕見白血病患者帶來了新型的治療方法和臨床試驗。” 帕茲杜爾博士繼續(xù)說道。
值得一提的是,F(xiàn)DA已經(jīng)批準Lumoxiti的快速通道和優(yōu)先審評資格,并授予其孤兒藥資格。
希望Lumoxiti可以盡快運用到毛細胞白血病患者的實際治療中,為廣大白血病患者的生命保駕護航。