唯一！眼科“孤兒藥”O(jiān)xervate在美獲批

2018-08-23 來源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：第一款治療中重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的藥物。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批準(zhǔn)一款眼科罕見病用藥，用于治療成人中度至重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）。

這款藥物名為Oxervate，由意大利生物制藥公司 Dompé研發(fā)。

FDA在聲明中稱，Oxervate是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的第一款治療中重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的藥物。

這款滴眼液去年7月已在歐盟獲批。

神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎是一種由角膜感覺喪失引起的退行性疾病。角膜感覺喪失會(huì)損害角膜健康，導(dǎo)致角膜頂層逐漸受損，包括角膜變薄、潰瘍，潰瘍進(jìn)展嚴(yán)重可造成角膜穿孔，嚴(yán)重影響患者視覺能力，甚至導(dǎo)致失明。

據(jù)估計(jì)，神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的發(fā)病率在萬分之五左右，由于患者數(shù)量少，被視為罕見病。

“雖然這種疾病的發(fā)病率很低，但對(duì)每位患者來說，都是毀滅性的。”FDA藥物評(píng)估和研究中心的眼科醫(yī)生Wiley Chambers博士說。“過去，患者常進(jìn)行外科治療，而這些療法通常只能緩解癥狀。今天的批準(zhǔn)為患者提供了一種局部治療新選擇，這種治療方案可讓許多患者的角膜完全復(fù)原，無疑是一項(xiàng)重大進(jìn)步。“

許多疾病均能引起神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎，例如皰疹性角膜炎、眼部化學(xué)燒傷、角膜手術(shù)甚至系統(tǒng)性疾病如糖尿病等。目前臨床上缺乏有效治療。

在此背景下，成功開發(fā)一種治療角膜病變新藥，對(duì)眼科治療界和患者的意義非凡。

Oxervate的活性成分是cenegermin，它是一種重組人神經(jīng)生長因子，可促進(jìn)眼部正常愈合，從而修復(fù)角膜損傷。

FDA批準(zhǔn)Oxervate是基于兩項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)涉及151例中度至重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者。研究結(jié)果顯示，治療8周后，Oxervate治療組角膜完全愈合的患者數(shù)高于安慰劑組。

常見不良反應(yīng)有眼痛、眼部充血、眼部炎癥和流淚增多。

這款藥物曾獲得FDA的優(yōu)先審評(píng)資格和孤兒藥資格。

2018年8月，藥審中心遴選出48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，Oxervate位列其中。

期待這款新藥早日造福國內(nèi)患者！