治療唐氏綜合征新物質(zhì)

　　發(fā)現(xiàn)新物質(zhì)

　　日本京都大學(xué)研究人員最新發(fā)現(xiàn)，一種化合物能夠在實驗鼠胎兒階段治療由于染色體異常引起的唐氏綜合征。

　　唐氏綜合征是常見的染色體異常疾病，也是全世界發(fā)病率最高的遺傳病之一。部分患兒在胚胎早期即流產(chǎn)，存活者發(fā)育遲緩、智力低下，且具有明顯的特殊面容。目前唐氏綜合征尚無根治方法，但可在孕期檢出，并采取終止妊娠等干預(yù)措施。

　　京都大學(xué)５日宣布，該校研究人員發(fā)現(xiàn)了唐氏綜合征疾病中抑制神經(jīng)細(xì)胞發(fā)育和增殖的基因，并通過大范圍化合物篩選實驗，從約７００種化合物中找到了一種能夠抑制這種基因的物質(zhì)，使神經(jīng)細(xì)胞得以正常發(fā)育和增殖。

　　研究人員將這種化合物命名為ＡＬＧＥＲＮＯＮ，并在源自患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞研究中確認(rèn)了效果。他們還給懷有唐氏綜合征胎兒的實驗鼠投喂這種化合物，結(jié)果實驗鼠胎兒出生后大腦皮質(zhì)形成異常以及學(xué)習(xí)行動能力低下的癥狀都得到了改善。

　　研究小組稱，這意味著或許可以在胎兒期改善唐氏綜合征患兒的癥狀，不過最新研究成果距離臨床應(yīng)用還很遠(yuǎn)。此外，這種化合物能夠促進神經(jīng)干細(xì)胞的增殖，還有望應(yīng)用于其他神經(jīng)變性疾病。