近半個(gè)世紀(jì)以來(lái),胃腸道血管發(fā)育不良所導(dǎo)致的出血,早期通常的治療方案是選擇雌激素和孕激素止血治療。之后的隨機(jī)對(duì)照研究結(jié)果顯示,激素治療無(wú)助于改善患者出血狀況及輸血需求,目前消化系統(tǒng)內(nèi)窺鏡凝血治療成為第一選擇。血管發(fā)育不良會(huì)引起患者數(shù)月或數(shù)年內(nèi)復(fù)發(fā),因此內(nèi)窺鏡凝血治療也需要長(zhǎng)時(shí)期內(nèi)重復(fù)應(yīng)用,患者依從性較差。
沙利度胺在二十世紀(jì)六十年代因?yàn)樘褐禄录耸?,隨后人們發(fā)現(xiàn)了其具有抑制TNF-α及新生血管生成作用,并逐漸嘗試將之應(yīng)用于多種疾病,包括血液腫瘤、風(fēng)濕病、實(shí)體腫瘤等,并獲得FDA批準(zhǔn)應(yīng)用于治療多發(fā)性骨髓瘤和麻風(fēng)結(jié)節(jié)紅斑。
一項(xiàng)2016年發(fā)表的隨機(jī)對(duì)照研究證實(shí),沙利度胺治療胃腸道血管發(fā)育不良所導(dǎo)致的出血療效顯著,隨后的非對(duì)照研究提示,沙利度胺也可以有效治療遺傳性出血性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥。雖然有這樣的研究結(jié)果支持,由于對(duì)沙利度胺致畸不良事件的擔(dān)憂,目前在多數(shù)醫(yī)院,內(nèi)窺鏡凝血治療仍然是消化道出血的首選治療方案。但是我們需要認(rèn)識(shí)到,發(fā)生消化道發(fā)育不良相關(guān)性出血的女性患者,大多為老年無(wú)生育能力女性,所以對(duì)于該部分人群不用擔(dān)心致畸問(wèn)題。外周神經(jīng)病變等不良反應(yīng)可能限制了沙利度胺的應(yīng)用,在密切監(jiān)測(cè)下沙利度胺顯示出良好的安全性。
沙利度胺是治療血管畸形所導(dǎo)致的消化道出血的非常有價(jià)值的藥物,但是由于其特殊的歷史因素,在西方國(guó)家中對(duì)其致畸性不良反應(yīng)過(guò)度考慮,限制了沙利度胺的臨床推廣,從而未能廣泛應(yīng)用。除了致畸性以外,潛在的外周神經(jīng)病變是臨床上沙利度胺最受關(guān)注的副反應(yīng),特別是對(duì)于長(zhǎng)期應(yīng)用的患者,而這可以通過(guò)密切監(jiān)測(cè)來(lái)避免。