近年中國突破性攻克血液病骨髓移植或比化療還便宜

　　2月28日，第七屆國際惡性血液病大會暨亞太血液聯(lián)盟2016年會在廣州正式落幕，來自中、美、韓等國的400多位頂尖專家出席了會議，他們在血液研究領(lǐng)域的最新研究成果也首次在會上亮相。

　　美國專家表示，骨髓瘤患者現(xiàn)在已可存活10年，未來5至10年，骨髓瘤有望被攻克；同時，美國骨髓移植者的年齡也“再創(chuàng)新高”，84歲老人也能進(jìn)行骨髓移植手術(shù)。

　　中國首創(chuàng)的“北京方案”也成功解決了骨髓移植供者來源問題，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍表示，近年來，中國在攻克血液病上了做出了突破性貢獻(xiàn)，成為國際血液病領(lǐng)域一股不可忽視的力量。

　　國外成果

　　多發(fā)性骨髓瘤有望徹底治愈

　　“多發(fā)性骨髓瘤的治療已取得突破性進(jìn)展，過去患者活不過3年，現(xiàn)在可以活到10年。”來自美國MDAnderson癌癥中心的RobertOrlowski教授是世界頂級的骨髓瘤專家，他的這番話讓與會者震驚。

　　骨髓瘤患者能活8~10年

　　據(jù)悉，多發(fā)性骨髓瘤是一種人體漿細(xì)胞不受控制過度增殖的血液惡性腫瘤，骨髓瘤會產(chǎn)生大量單克隆抗體，如“炸彈”一樣破壞全身骨骼。在我國，其發(fā)病率達(dá)到1/10萬~2/10萬，已超急性白血病，而隨著各種新治療方式的涌現(xiàn)，多發(fā)性骨髓瘤的生存期預(yù)期已達(dá)到8至10年。

　　Orlowski教授介紹，單克隆抗體藥物“Daratumumab”在2015年獲得美國食藥品監(jiān)(FDA)加速審批上市，成為多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的人源化抗體類“孤兒藥”，這種藥物可以精準(zhǔn)命中并摧毀多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞，哪怕最耐藥的多發(fā)性骨髓瘤，其有效率仍達(dá)29%~36%。

　　此外，美國一種名叫“靶向T細(xì)胞負(fù)性共刺激信號的檢查點(diǎn)治療”的治療方式也在多發(fā)性骨髓瘤中逐漸嶄露頭角。它可以喚醒陷入“沉默”的抗腫瘤免疫，通過增強(qiáng)患者自身的免疫力攻擊腫瘤細(xì)胞，達(dá)到“扶正祛邪”的目的。

　　另一種名叫“嵌合抗原受體T細(xì)胞”的治療方式則通過基因改造“武裝”患者自身的T細(xì)胞，使其靶向性、殺傷性和持久性得到增強(qiáng)。

　　這三種新療法，與“不辨良惡”、副作用大的化療相比，更為“精確、徹底”，Orlowski甚至認(rèn)為，在未來的5至10年，通過聯(lián)合治療，多發(fā)性骨髓瘤將有望被徹底治愈。

　　84歲老人也能做骨髓移植

　　在骨髓移植領(lǐng)域，全美排名第一的MDAnderson移植中心教授Parmar表示：在一般指導(dǎo)準(zhǔn)則看來，白血病患者的移植年齡應(yīng)在55歲以下。由于患者年齡越大,臟器功能越差,骨髓移植后發(fā)生各種合并征尤其是排異的可能性亦越大,風(fēng)險也就越大。對于45歲以上的患者進(jìn)行異基因骨髓移植謹(jǐn)慎,50歲以上一般不再進(jìn)行異基因骨髓移植。但近年來，這一準(zhǔn)則也被突破。ParmarT同時表示，如今在美國，60歲以上的老人做骨髓移植很常見。因?yàn)橹苯俞槍δ[瘤的新藥和抗感染藥物被研發(fā)出來。“一位老人84歲了，還做骨髓移植，結(jié)果很成功。”

　　她表示，即使在美國，白血病骨髓移植的花費(fèi)也是相當(dāng)驚人的。完全配型的全相合骨髓移植，需要40萬美元，如果要到骨髓庫中尋找非血緣關(guān)系的骨髓來源，則需要80萬至120萬美元。如果美國人購買相關(guān)醫(yī)療保險的話，他自己則只需支付1萬美元。相對來說，在中國，白血病的治療成本還不算高。

　　國內(nèi)進(jìn)展

　　新技術(shù)使骨髓移植患者長期生存率達(dá)六成

　　北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍表示，近年來，中國在攻克血液病上了做出了突破性貢獻(xiàn)。

　　白血病已非“不治之癥”

　　一是上海首創(chuàng)的使用砷劑配合全反式維甲酸協(xié)同靶向，治愈急性早幼粒細(xì)胞白血病。如今，“上海方案”已在不少國家推廣，廣泛應(yīng)用于國外多個血液中心。

　　二是造血干細(xì)胞移植的半相合移植技術(shù)，也就是“北京方案”，這一方案讓白血病患者骨髓移植“人人有供者”。如今，不僅在中國，在全世界的幾十個國家都在用這個技術(shù)。“通過我們的技術(shù)，促進(jìn)了整個行業(yè)發(fā)展，很多患者因此得救。中國人在血液病領(lǐng)域的貢獻(xiàn)是值得大寫特寫的。”黃曉軍表示，在白血病治療的某些領(lǐng)域，中國已處于世界領(lǐng)先水平。

　　黃曉軍表示，半相合移植技術(shù)（“北京方案”）的成功意味著患者可以從父母、子女以及配型半相合的兄弟姐妹身上移植骨髓，這就解決了長期以來困擾白血病的供者來源問題，使得白血病不再是不治之癥。

　　2015年，北京大學(xué)人民醫(yī)院完成單倍體移植逾600例，成為全球最大、療效最好的單倍體移植中心。目前，“北京方案”不僅在中國60余家移植中心應(yīng)用，也在意大利、以色列等海外中心得到推廣，占全世界單倍體移植總數(shù)50%以上。如今，單倍體移植可以取得和同胞相合移植一致的療效，長期生存率可達(dá)到60~70%。過去10年，有近2萬人不再受困于“中彩票”一般的全相合供體尋找，重獲新生。

　　治療再障有效率達(dá)七成

　　國內(nèi)著名血液科專家、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院血液科主任邵宗鴻表示，這些年，國際在血液病研究上取得了突飛猛進(jìn)的突破。首先，免疫抑制劑治療再生障礙性貧血（下稱“再障”）已取得突破性進(jìn)展。這種治療方式通過細(xì)胞毒性免疫抑制作用，促進(jìn)造血干細(xì)胞增殖，已成為再障尤其是急性再障的主要治療措施之一。

　　其次，美國專家發(fā)現(xiàn)，有一種血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），就是一個造血刺激因子，能夠加速再障的巨核細(xì)胞和血小板的生長。

　　中國在再障研究上也有進(jìn)展。邵宗鴻表示，現(xiàn)在治療再障患者的臨床療效大大提高。中國的慢性再障患者治療有效率都在90%以上；重度再障患者的治療有效率能達(dá)到70%。有相當(dāng)一部分再障患者能達(dá)到長期存活，甚至治愈。

　　化療治白血病易復(fù)發(fā)

　　國內(nèi)著名血液科專家、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛在接受本報記者采訪時表示，這幾年中國在白血病治療領(lǐng)域也取得了突飛猛進(jìn)的發(fā)展。“異基因造血干細(xì)胞移植，如果術(shù)后不復(fù)發(fā)的話，患者存活率能達(dá)到100%。總體上來看，我們的白血病患者生存率達(dá)到60%~70%，而如果單單通過化療，生存率只有10%以下。對于中高危白血病患者，如果不加治療，多數(shù)人活不過兩年。而現(xiàn)在，只要成功，很多患者都能長期存活。”吳德沛表示，過去很多患者得了白血病，就認(rèn)為自己得了不治之癥，想放棄生命，但現(xiàn)在，醫(yī)生會非常有底氣地給他打氣：只要配合治療，多數(shù)患者是能治愈的。

　　吳德沛還表示，治療白血病過程中，化療是基礎(chǔ)。但化療治白血病很容易復(fù)發(fā)，如不采取后續(xù)治療措施，一旦復(fù)發(fā)治療起來就比一開始難得多。

　　因此，對于高危白血病患者來說，骨髓移植是唯一救命的辦法。很多人不愿意接受移植，一個重要原因是覺得化療便宜，雖說我們的醫(yī)保通過“低水平廣覆蓋”讓患者能報銷，但治療白血病花費(fèi)很大，很多人一個療程后一看，效果不錯，能吃能喝能睡，就不愿意到醫(yī)院去，醫(yī)生再勸也沒用，效果就會差很多，回到家中沒幾天就又復(fù)發(fā)了。在中國，做移植可能比國外更加有實(shí)際意義。“很多人認(rèn)為做移植比化療貴，這實(shí)際上是一大認(rèn)識誤區(qū)。”吳德沛說，實(shí)際上，移植和化療的成本差不多。一般人印象中化療便宜，因?yàn)榛熓前彦X分為幾個階段，一個療程花十多萬元，移植是比較集中的花錢，一次支出幾十萬元，實(shí)際上，化療上花的錢還比移植多很多。