走進(jìn)科學(xué)小編2日從中國科學(xué)院上海藥物研究所獲悉，由中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可用于輕度至中度阿爾茨海默癥，改善患者認(rèn)知功能。該藥為全球首次上市，將為患者提供新的治療方案。

這款名為“九期一”（甘露特鈉，代號GV-971）的原創(chuàng)新藥，由中科院上海藥物所研究員耿美玉率領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)堅(jiān)持22年，在中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物所與上海綠谷制藥的接續(xù)努力下研發(fā)成功。

中國郵政11月1日發(fā)行的《科技創(chuàng)新（二）》紀(jì)念郵票中，第四張即為阿爾茨海默病治療新藥GV-971。圖片來源：上海發(fā)布

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會統(tǒng)計(jì)，目前全球約有4800萬患者，每3秒鐘還將增加一個(gè)新病例。隨著人口逐漸老齡化，阿爾茨海默癥的危害越發(fā)顯現(xiàn)。

全球用于臨床治療阿爾茨海默癥的藥物目前只有寥寥數(shù)款。各大制藥公司在過去20多年里相繼投入巨資研發(fā)新的藥物，大多宣告失敗。該領(lǐng)域已有17年無新藥上市。

但是綠谷阿爾茲海默癥新藥上市也遭到不少質(zhì)疑：

本文總結(jié)了知乎、微博上大家對綠谷阿爾茲海默癥新藥甘露特鈉膠囊的質(zhì)疑，歡迎大家評論區(qū)一起討論：

一早起來被#全球首款阿爾茨海默癥創(chuàng)新藥獲批#的新聞刷屏了。阿爾茨海默癥是一種目前沒法有效治療的疾病，能有新藥獲批，還是來自中國的科研團(tuán)隊(duì)，本來應(yīng)該是一件值得祝賀的事情。不過在這個(gè)藥上，情況有一些特殊。

1.這個(gè)藥聯(lián)合研發(fā)的單位有三家，中國海洋大學(xué)，中國科學(xué)院上海藥物研究所，以及上海綠谷制藥。我們來說說第三家。就在10幾年前，這家公司還被央視報(bào)道過。報(bào)道的原因不是科學(xué)創(chuàng)新，而是虛假宣傳。

2.當(dāng)時(shí)綠谷的產(chǎn)品叫做“靈芝寶”，宣傳效果是“抗腫瘤首選品牌，急重晚患者有救了；有了綠谷靈芝寶，腫瘤復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移率大大降低；實(shí)現(xiàn)腫瘤細(xì)胞悄然消滅，恢復(fù)基因穩(wěn)態(tài)，防復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移”。聲稱自己是“全球首個(gè)靈芝類抗癌藥品”、“我國第一大抗癌中藥”、“入選《聯(lián)合國采購目錄》唯一抗癌中藥”、“進(jìn)入美國FDA臨床認(rèn)證首個(gè)中國新藥”。當(dāng)然，當(dāng)時(shí)也不乏專家為其背書宣傳。

3.邏輯上我們要注意，10幾年前是個(gè)騙子，現(xiàn)在不一定還是騙子，可能洗心革面了。所以具體這個(gè)阿爾茨海默癥創(chuàng)新藥是不是真的有效，還是要看臨床試驗(yàn)的結(jié)果。那么我們接下來就來聊聊臨床試驗(yàn)。

4.這里拿到了2019年在中國醫(yī)藥創(chuàng)新和投資大會上發(fā)布的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這款藥物宣傳的主要療效是“改善患者認(rèn)知功能”，在一個(gè)被廣泛使用的認(rèn)知能力測試指標(biāo)“ADAS-Cog”上，它也的確取得了“統(tǒng)計(jì)顯著”，被認(rèn)為是有效改善患者認(rèn)知功能。

5.但在最關(guān)鍵的24周到36周，對照組的情況出現(xiàn)了謎之惡化。而且ADAS-Cog的一個(gè)特點(diǎn)就是不容易在輕度阿爾茨海默癥患者中出現(xiàn)快速的變化，這正是本藥物適用的人群。所以這個(gè)實(shí)驗(yàn)在很多醫(yī)藥行業(yè)的人看來，有點(diǎn)一言難盡的味道。

6.而且除了這個(gè)ADAS-Cog的指標(biāo)外，另一個(gè)常用的指標(biāo)“CIBIC評分”沒有看到統(tǒng)計(jì)具有差異的變化。這顯然不符合“多個(gè)指標(biāo)相互驗(yàn)證”的最基本要求。

7.去年美國FDA公布了一個(gè)阿爾茨海默病的監(jiān)管指南，指出對于早期阿爾茨海默病患者，可以通過生物標(biāo)志物的改善來做療效的證據(jù)。同樣，在這個(gè)研究中，沒有看到經(jīng)典的生物標(biāo)志物檢測數(shù)據(jù)。

8.今年，這款藥物的動物實(shí)驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在CellResearch上，提出機(jī)制可能是通過靶向腸道菌群，影響大腦，降低神經(jīng)炎癥。然而在人類試驗(yàn)中，我們沒有看到降低神經(jīng)炎癥的任何數(shù)據(jù)。更何況腸道菌群目前有些“玄學(xué)”的意思，堪稱是生物學(xué)里的“遇事不決，量子力學(xué)”?？梢杂^察到變化，但做出的解釋不一定有道理。

9.藥監(jiān)局目前給這個(gè)藥物授予了“有條件批準(zhǔn)”，要求批準(zhǔn)后繼續(xù)研究機(jī)理和長期安全性。“有條件批準(zhǔn)”是個(gè)好事，這意味著如果將來沒有得到進(jìn)一步的數(shù)據(jù)支持，這個(gè)批準(zhǔn)可能會被撤回。這里要檢測的包括“長期安全性”和“有效性”，后面這個(gè)才是關(guān)鍵，能不能真正造?；颊撸春笃跀?shù)據(jù)。但現(xiàn)在連有效性還需要進(jìn)一步驗(yàn)證，就急著發(fā)布紀(jì)念郵票，是不是太早了？

10.當(dāng)然，我是希望我多慮了。阿爾茨海默癥有著非常巨大的治療需求，能有一款有效的藥物上市，造福患者，是一件功德無量的事情。不過在這個(gè)藥物上，它究竟是能真的幫助到患者，還是消耗大量社會資源提供一種無效也無害的“療法”，我只能說在醫(yī)藥行業(yè)里有著非常大的爭議。如果有人問我是否推薦使用這個(gè)藥，我會說如果免費(fèi)送的話，可以用用看。如果需要大價(jià)錢購買，在看到它明顯的療效證據(jù)之前，不是很推薦。