那這樣一個(gè)讓人喜憂參半、將信將疑的全新藥物，我們?cè)撛趺纯创兀?/p>

我個(gè)人的態(tài)度是：藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的決定沒(méi)有問(wèn)題，但甘露特納的實(shí)際效果確實(shí)還需要更長(zhǎng)期、更大規(guī)模的檢驗(yàn)。

這句話聽(tīng)起來(lái)似乎有點(diǎn)自相矛盾。別急，且聽(tīng)我慢慢分析。

先解釋我說(shuō)的前半句：藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的決定沒(méi)有問(wèn)題。

相比早年上市的阿爾茨海默癥藥物，比如美金剛和安理申，甘露特納接受一個(gè)36周長(zhǎng)度的三期臨床試驗(yàn)，并非不可接受。因?yàn)榍皟蓚€(gè)藥物的臨床研究，都僅有24周長(zhǎng)度。在臨床試驗(yàn)晚期，服用甘露特納的患者，相比服用安慰劑的對(duì)照組患者，確實(shí)呈現(xiàn)出了更好的認(rèn)知功能。根據(jù)這些已經(jīng)披露的數(shù)據(jù)，允許甘露特納上市并沒(méi)有什么問(wèn)題。

至于對(duì)藥物開(kāi)發(fā)者綠谷制藥和藥物發(fā)明人耿美玉的質(zhì)疑，確實(shí)都很重要，也值得調(diào)查，但是邏輯上說(shuō)，這和甘露特納這種藥物是否有效，是完全獨(dú)立的問(wèn)題。至少?gòu)募夹g(shù)上說(shuō)，甘露特納的臨床研究數(shù)據(jù)并不是綠谷制藥或者耿美玉親自獲得和分析的。這項(xiàng)臨床研究是由上海交大精神衛(wèi)生中心和協(xié)和醫(yī)院牽頭進(jìn)行的，涉及到全國(guó)34家臨床機(jī)構(gòu)，并由世界最大的臨床研究機(jī)構(gòu)IQvia協(xié)助完成。如果真的指控臨床研究存在疑點(diǎn)，那么顯然需要給出更確鑿的證據(jù)。

我們?cè)賮?lái)說(shuō)說(shuō)后半句：甘露特納的實(shí)際效果確實(shí)還需要留待更長(zhǎng)期、更大規(guī)模的檢驗(yàn)。

批準(zhǔn)上市，不意味著藥物研發(fā)過(guò)程徹底結(jié)束了。要知道雖然藥物臨床研究動(dòng)輒需要招募幾百甚至幾千位患者做測(cè)試，但是相比真實(shí)的人類世界，這點(diǎn)人數(shù)還是太少了。當(dāng)服藥人數(shù)有幾百到幾萬(wàn)倍的上升之后，我們會(huì)更容易發(fā)現(xiàn)這個(gè)藥物是不是有難以察覺(jué)的副作用，是不是真的在廣大人群當(dāng)中仍然有很好的療效。所以，一個(gè)藥物上市后，藥物開(kāi)發(fā)者仍然需要對(duì)它進(jìn)行長(zhǎng)期和嚴(yán)密的追蹤。

而對(duì)于甘露特納來(lái)說(shuō)，這個(gè)要求就顯得更加關(guān)鍵。畢竟這種藥物到底是怎么發(fā)揮作用的，至今仍然非常不清楚。比如說(shuō)，它到底是在人腦里工作，還是通過(guò)改善腸道菌群發(fā)揮作用，藥物發(fā)明人也曾經(jīng)給出過(guò)自相矛盾的解釋。而且對(duì)于像阿爾茨海默癥這樣的慢性疾病，患者往往需要持續(xù)服藥幾年甚至幾十年，因此對(duì)藥物的安全性和藥效就有著更加嚴(yán)苛的要求。

把判斷留給未來(lái)

當(dāng)然，你可能會(huì)進(jìn)一步追問(wèn)，既然存在這些顧慮，那干嘛不等子彈再飛一會(huì)兒呢？過(guò)幾年，等數(shù)據(jù)更多了再批準(zhǔn)上市不行么？

這就涉及到另一個(gè)問(wèn)題了：疾病研究和藥物開(kāi)發(fā)，人命關(guān)天，當(dāng)然是一個(gè)非常講究數(shù)據(jù)嚴(yán)謹(jǐn)性的工作，來(lái)不得任何弄虛作假。當(dāng)藥廠開(kāi)發(fā)出了一種藥物想要提交藥監(jiān)局批準(zhǔn)銷售的時(shí)候，它們也得靠數(shù)據(jù)說(shuō)話。

但是反過(guò)來(lái)說(shuō)，批準(zhǔn)一種藥物上市，卻不僅僅是純粹的科學(xué)問(wèn)題。一種藥物的上市，需要真的能夠解決臨床需求，需要保證醫(yī)保開(kāi)支的可持續(xù)性，需要考慮市場(chǎng)上是不是已經(jīng)有足夠多的藥物可以選擇，甚至還需要考慮廣大人群的藥物使用習(xí)慣，甚至是生活習(xí)慣。所以，監(jiān)管機(jī)構(gòu)往往需要在確保數(shù)據(jù)質(zhì)量的基礎(chǔ)上，再衡量許多利益相關(guān)方的不同訴求——包括醫(yī)保機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、藥廠、患者、患者家屬等等，最后做出決定。

比如說(shuō)吧，如果一種疾病根本無(wú)藥可治，那么一個(gè)藥物只要有那么一丁點(diǎn)兒效果，監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能就會(huì)批準(zhǔn)它上市，而且還可能開(kāi)綠色通道加速批準(zhǔn)。而如果一種疾病已經(jīng)有好多備選方案，那么監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能就會(huì)對(duì)新藥提出更高的要求，比如你得證明你的藥物比現(xiàn)有的藥物更好才行。這樣的多方權(quán)衡，在藥物開(kāi)發(fā)歷史上已經(jīng)是常規(guī)了。

而很顯然，阿爾茨海默癥面臨的就是這么一個(gè)疾病持續(xù)高發(fā)，但是始終缺乏有效治療手段的現(xiàn)實(shí)。說(shuō)白了，既然甘露特納的臨床數(shù)據(jù)說(shuō)明它的安全性沒(méi)問(wèn)題，也確實(shí)有療效，那么允許它上市可能是多方受益的理性決定。畢竟研究開(kāi)發(fā)可以持續(xù)進(jìn)行，但是患者不能等啊。

可能也是基于這些考慮，國(guó)家藥監(jiān)局同時(shí)要求，申請(qǐng)人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全性、有效性研究，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。換句話說(shuō)，藥監(jiān)局給出的是一個(gè)有條件放行的通知：藥物可以上市，但是請(qǐng)?jiān)谝?guī)定時(shí)間內(nèi)給我更全面的數(shù)據(jù)證明它真的是好藥，否則，我可能隨時(shí)會(huì)讓你退出市場(chǎng)。

而我個(gè)人的態(tài)度也是如此：先不著急站隊(duì)，保持警覺(jué)和謹(jǐn)慎樂(lè)觀，把對(duì)甘露特納的判斷留給未來(lái)。