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淀粉樣變性周圍神經(jīng)病別名:淀粉樣變性外周神經(jīng)病

(一)治療
尚無有效治療方法,淀粉樣變性的治療原則包括以下幾點:
1.減少引起淀粉樣物前體蛋白的合成。
2.抑制淀粉樣纖維的合成。
3.抑制淀粉樣物質在細胞外沉積。
4.促進已形成的沉積物溶解。
5.對癥處理,應用大劑量的B族維生素、三磷腺苷(ATP)、輔酶A和肌苷,或可對神經(jīng)組織的修復和功能重建具有促進作用。
傳統(tǒng)的馬法侖 潑尼松方案(MP)其經(jīng)驗來自治療造血系統(tǒng)淀粉樣變性,治療淀粉樣變性效果不佳,僅約20%的患者有效,并常引起骨髓異常增生或白血病,并帶來感染等嚴重副作用。
近來有人已在嘗試一些新的治療方法來延長患者生命。AL型淀粉樣變性一旦治療有效,則生存期大大延長。文獻報道1例AL型淀粉樣變性患者,經(jīng)化療、透析及腎移植后生存21年。近年來國外開展的干細胞移植治療AL型淀粉樣變性的研究中,病人生存期大大延長,中位生存期已達4.6年,其療效明顯優(yōu)于傳統(tǒng)的MP方案。
有報道肝移植治療FAP取得一定的療效。供體的肝組織可產(chǎn)生正常的轉甲蛋白取代異常蛋白,減少異常轉甲蛋白在組織內(nèi)的沉積,阻止病情的進展。
Coelho(1996)總結了146例接受肝移植的FAP病例,結果顯示治療后病情進展得到控制,但周圍神經(jīng)功能無明顯改善。Suhr(1997,1998)報道12例FAP患者行肝移植后觀察17個月,自覺癥狀明顯改善,但心臟和自主神經(jīng)的客觀檢查指標無明顯變化。異常蛋白的免疫吸附和血漿置換在少數(shù)FAP患者中也取得了一定療效。早期診斷,早期行肝移植治療可能會對FAP患者有益。有報道大劑量化療后進行骨髓移植治療原發(fā)性淀粉樣變性神經(jīng)病取得一定療效。
(二)預后
FAP多呈緩慢進展,最終因多器官受累而導致死亡。原發(fā)性淀粉樣變性神經(jīng)病進展迅速,預后較差,起病后2~10年內(nèi)死亡,平均存活1~2年。

 

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