(一)治療
當患者沒有臨床表現(xiàn)時，即無貧血、出血傾向、高黏滯綜合征、腎功能不全或神經(jīng)系統(tǒng)癥狀時，不宜進行化療。
進行治療的指征是患者有上述臨床表現(xiàn)。烷化劑是治療本病的主要化療藥物，其中苯丁酸氮芥是應(yīng)用最多的一種，通常用6～12mg/d口服，2～4周，病情緩解后，改為維持劑量2～4mg/d，維持劑量及維持治療期長短酌情而定。其他烷化劑如苯丙氨酸氮芥(美法侖)、環(huán)磷酰胺、卡莫司汀也對本病有效。聯(lián)合化療如長春新堿、環(huán)磷酰胺、苯丙氨酸氮芥(美法侖)和潑尼松可用于疾病進展期。對烷化劑耐藥的患者，可采用多柔比星或依托泊苷治療。干擾素α在部分患者可獲得部分緩解效果。近年來應(yīng)用氟達拉濱(nudarabin)20～30mg/m2，靜脈注射，第1～5天或克拉屈濱(cladribine)0.1mg/kg，靜脈注射，第1～7天，治療本病獲得的療效優(yōu)于苯丁酸氮芥。對苯丁酸氮芥耐藥病例應(yīng)用氟達拉濱或克拉屈濱仍可能奏效。
當發(fā)生嚴重高黏滯綜合征而引起視力障礙、嚴重出血傾向或昏迷時，應(yīng)采取放血法。一般至少放血漿500ml，必要時可重復(fù)放血。有條件者應(yīng)采用血細胞分離機進行血漿置換，可迅速去除部分患者含有異常增多的IgM血漿，而代之以正常血漿或血漿代用品，緩解病情。
療效標準：完全緩解標準(CR)是血清M蛋白消失、IgM定量正常、血象及骨髓象正常及體格檢查無異常發(fā)現(xiàn)，血漿黏滯度降至正常。部分緩解標準(PR)是IgM減少50%以上，淋巴結(jié)縮小50%以上，血漿黏滯度降低50%以上。達不到上述標準者稱為未緩解。
(二)預(yù)后
本病系慢性進展性疾患，患者的病程長短不一，中數(shù)生存期約為5年，部分患者可生存10年以上。骨髓造血功能衰竭、感染、栓塞、心功能衰竭是常見的死亡原因。